A.L.S. Лекарството Relyvrio се провали в клиничното изпитване и може да бъде изтеглено от пазара
Едно от малкото лечения, одобрени от Администрацията по храните и лекарствата за амиотрофична латерална склероза, се провали в голямо клинично изпитване и неговият производител каза в петък, че обмисля дали да го изтегли от пазара.
Лекарството, наречено Relyvrio, беше одобрено преди по-малко от две години, въпреки въпросите за неговата ефективност при лечение на тежко неврологично разстройство. По това време рецензентите на F.DA. са заключили, че все още няма достатъчно доказателства, че лекарството може да помогне на пациентите да живеят по-дълго или да забави скоростта, с която губят функции като мускулен контрол, говорене или дишане без помощ.
Но агенцията реши да даде зелена светлина на лекарството, вместо да чака две години за резултатите от голямо клинично изпитване, цитирайки данни, показващи, че лечението е безопасно и отчаянието на пациентите със заболяване, което често причинява смърт в рамките на две до пет години. Оттогава около 4000 пациенти в Съединените щати са получили лечението, прах, който се смесва с вода и се изпива или поглъща през сонда за хранене и има каталожна цена от $158 000 на година.
Сега резултатите от 48-седмичното изпитване на 664 пациенти са готови и те показват, че лечението не работи по-добре от плацебо.
рилузол, одобрен през 1995 г., който може да удължи преживяемостта с няколко месеца и едаравон, одобрен през 2017 г., който може да забави прогресията с около 33 процента.
Mr. Кли и г-н Коен замислиха Relyvrio преди около десетилетие като студенти в университета Браун. Тяхната идея беше, че комбинирането на таурурзодиол, добавка, която понякога се използва за регулиране на чернодробните ензими, и натриев фенилбутират, лекарство за педиатрично нарушение на уреята, може да защити невроните в мозъка от увреждане при заболявания като A.L.S. чрез предотвратяване на дисфункция на две структури в клетките: митохондриите и ендоплазмения ретикулум.
Реших с малка разлика, че лечението все още не е доказано, че е ефективно, заключение, до което стигнаха и собствените рецензенти на F.D.A. След това агенцията позволи на Amylyx да предостави повече данни и предприе необичайната стъпка да насрочи второ заседание на независим консултативен комитет през септември 2022 г. В доклад, представен там, рецензентите на агенцията казаха, че също смятат новите данни за недостатъчни.
По време на това изслушване д-р Били Дън, тогава директор на офиса по невронаука на F.D.A., попита компанията дали, ако лечението получи одобрение, но по-късно се провали в изпитването фаза 3, то ще бъде доброволно спрете да продавате лекарството.
Mr. Klee отговори, че ако изпитването „не е успешно, ние ще направим това, което е правилно за пациентите, което включва доброволно премахване на продукта от пазара.“
Този ангажимент плюс емоционални свидетелства от пациенти и лекари, убедиха седем членове на консултативния комитет да подкрепят одобрението, като само двама се противопоставиха. По-късно същия месец F.DA. даде одобрението, като написа, че има „остатъчна несигурност относно доказателствата за ефективност“, но че „предвид сериозното и животозастрашаващо естество на A.L.S. и съществената незадоволена нужда, това ниво на несигурност е приемливо в този случай.“