FDA отказва да одобри левковорин за аутизъм, връщайки се назад към по-ранни изявления, предполагащи полза

Вижте всички тематики Връзката е копирана! Следвайте

Лекарството левковорин, отпускано с рецепта, получава актуализация на етикета, само че не е това, което Американската администрация по храните и медикаментите предложи по време на брифинг в Белия дом през септември, когато публични лица популяризираха лекарството като евентуално лекуване за хиляди деца с аутизъм.

Във вторник FDA утвърди високите дози витамин B - лекуване, употребявано от дълго време за противопоставяне на страничните резултати от химиотерапията - за церебрален недостиг на фолиева киселина в гена на рецептор 1, генетично заболяване, което се счита, че визира единствено към 1 на 1 милион души. По-малко от 50 случая са разпознати в миналото в международен мащаб. Комисарят на FDA доктор Марти Макари назова утвърждението във вторник „ значим крайъгълен камък “ за пациентите със болестта.

Но през септември Макари и министърът на опазването на здравето и човешките услуги на Съединени американски щати Робърт Ф. Кенеди младши показаха, че лекарството ще бъде разполагаем, с цел да помогне на доста повече деца. Стоейки до президента Доналд Тръмп на брифинг в Белия дом, Кенеди сподели, че са „ разпознали вълнуваща терапия, която може да е от изгода за огромен брой деца, страдащи от аутизъм “.

Актуализацията на левковорин може да удари изключително тежко някои фамилии на деца с аутизъм. На брифинга през септември - когато Тръмп направи неподкрепени изказвания за болкоуспокояващото Tylenol като причина за аутизъм и предизвести родителите да не получават прекалено много ваксини за децата си - президентът сподели, че смяната на етикета на левковорин " дава вяра на доста родители с деца аутисти, че може да е допустимо да се усъвършенства животът им. "

През идващите месеци рецептите за левковорин се усилиха, което направи лекарството мъчно за намиране.

Лекарство, утвърдено за рядко заболяване, а не за аутизъм

При церебрален недостиг на фолиева киселина в гена на рецептор 1, недостатък предизвиква нередовност на протеините, които насочват фолиевата киселина към мозъка. Резултатът е естествени равнища на фолат в кръвта, само че не и в мозъка и нервната система, където е значим за мисленето, говора и придвижването.

В обява, оповестена в Politico и наново оповестена на уеб страницата на Белия дом предходната есен, Макари сподели, че неговата организация ще „ утвърди левковорин с рецепта като лекуване за деца с церебрален недостиг на фолат и признаци на аутизъм “.

Макари сподели в телевизионния брифинг, че сред 20% и 50% от децата с аутизъм могат да създават антитела, които блокират протеините, които оказват помощ за преместването на фолат в мозъка им – което значи, че някои от по-тежките признаци на аутизъм може да са породени от автоимунно положение.

Въпреки че означи, че левковоринът не е лек за аутизъм, Макари акцентира дребни изследвания, които демонстрират, че измежду деца с недостиг на фолат и аутизъм, той може да усъвършенства речта с почти 60%.

Администрацията на Тръмп предприе смела стъпка да разшири използването на лекарството, „ отваряйки вратата към първото прието от FDA лекуване за аутизъм “, пишат Макари и други водачи на HHS.

Високопоставени чиновници на FDA споделиха на брифинг в понеделник, че макар че данните са задоволително безапелационни, с цел да одобрят използването на левковорин за редките генетични случаи на недостиг на фолиева киселина в мозъка, те не могат да намерят задоволително доказателства, че това би помогнало на деца с аутизъм или други аргументи за церебрален недостиг на фолат.

„ В момента нямаме задоволително данни, с цел да кажем, че можем да установим ефикасността за аутизъм в по-широк проект “, сподели старши чиновник на организацията.

" Те в действителност желаеха обзор на данните, с цел да поддържат евентуално утвърждение за някои форми на аутизъм. И в този случай прегледът беше осъществен, както беше поискано, и данните, които подкрепихме утвърждението за тази съответна индикация ", което значи рядката генетична форма на недостиг на фолиева киселина, сподели различен старш чиновник на FDA.

Длъжностните лица също по този начин означиха, че най-голямото рандомизирано двойно-сляпо, плацебо-контролирано изследване за тестване на лекарството при деца с аутизъм неотдавна беше оттеглено, откакто бяха разпознати неточности в данните, докладвани в изследването.

„ Вредата е нанесена “

В седмиците след септемврийския брифинг в Белия дом новите предписания за левковорин се удвоиха, съгласно изследване, оповестено този месец в здравното списание Lancet.

Родителите имаха проблеми с приемането на лекарството, като някои описаха комплицирано търсене на снабдители и аптеки, които биха могли да оказват помощ. В някои случаи хората се обръщат към нерегламентирани добавки с фолат без рецепта, когато не могат да получат версията с рецепта.

Авторът на проучването доктор Джереми Фауст, доктор по незабавна медицина в Brigham and Women’s Hospital, сподели пред CNN предходната седмица, че доказателствата за левковорин за лекуване на аутизъм са нищожни и не изискват смяна в практиката, само че той не беше сюрпризиран да види скока на предписанията.

„ Мисля, че трибуната на Белия дом е доста мощно място и хората в действителност слушат нашите водачи, макар че RFK споделя неща като „ не приемайте медицински препоръки от мен “, сподели Фауст.

Д-р И. Дейвид Голдман, пенсиониран професор по медицина и здравна фармакология в Медицинския лицей „ Алберт Айнщайн “, който е написал публикации за тази извънредно рядка форма на недостиг на фолат, сподели, че няма припокриване сред рядката генетична форма на недостиг на фолат в мозъка и аутизма. Той сподели, че лекарите употребяват левковорин за лекуване на редкия недостиг на фолат от 2009 година, когато положението е разпознато за първи път.

Хубаво е да се обясни къде стоят доказателствата за това лекуване, сподели той.

Източник: cnn.com