Изследователи от Западния университет правят пробив относно възможно лечение на ALS

Подкрепено от подаяние от 10 милиона $ от фондация Temerty, допустимо ново лекуване на амиотрофична латерална склероза (ALS) може да премине към клинични изпитвания след три до пет години.

Изследователи от Западния университет са създали изобретение, което демонстрира, че протеин може да обърне, спре или предотврати гибелта на моторни неврони, които са виновни за придвижването. ALS, известна още като заболяването на Лу Гериг, се предизвиква, когато наподобява, че нервите, които зареждат мускулите, умират. Изследването в университета се управлява от доктор Майкъл Стронг, който учи ALS от 80-те години на предишния век.

„ За по-голямата част от пациентите, които имат заболяването на Лу Гериг, към 90 % от тях, “ споделя Силен. „ Когато погледнем моторните им неврони в гръбначния мозък под микроскоп, откакто са умрели, виждаме натрупването на протеин в моторните им неврони. “

ALS е инвалидизиращо невродегенеративно заболяване, което прогресивно поврежда мускулите надзор, водещ до парализа и гибел. Протеинът, който работи, се назовава TDP-43, а вторият протеин (RGNEF) противодейства на този, следен при случаи на ALS.

Текущата дълготрайност на живота на пациент с ALS след слагане на диагнозата е сред две и пет години. Това проучване дава опция да си върнат живота назад. Не единствено това, само че взаимоотношението на двата протеина може да бъде първа стъпка в намирането на лекуване за други свързани неврологични положения като фронтотемпорална деменция.

Въпреки че протеинът по своята същина е естествен, той става анормален по местонахождение и по какъв начин действа. Въпреки това, този пробив в проучванията демонстрира втори протеин, който наподобява противодейства на това. Понастоящем този протеин е употребен в опити с животни.

При плодовите мухи междинната дълготрайност на живота е сред 60 и 90 дни, само че в случай че имат протеина, виновен за ALS, те не могат да вървят в границите на седмица или две. С протеина, който противодейства на процеса, те са живели и функционирали еднообразно време. След това изобретение откривателите минаха към мишки.

„ Можем да забележим много поразителна разлика “, споделя Стронг. „ И в този момент имаме много добра визия за това по какъв начин тъкмо си взаимодействат двата протеина. “

В началото на 2000 година сътрудник от изследователския екип в Западния университет вижда протеин в мишки, който предизвиква усложнения в мускулната функционалност когато е извънредно. Екипът съумя да открие, че има доста сходен протеин при хората, който може да обърне процеса или най-малко да го спре от по-нататъшно утежняване. Когато се модифицират с протеина, мишките ще умрат в границите на 10 до 20 дни, само че с втория протеин, те към момента са живи на 18 седмици.

„ Значението на днешния отчет е идентифицирането, че този протеин съществува, показвайки, че фактически работи върху два разнообразни скотски модела и дава известна визия за това по какъв начин би работил “, споделя Стронг. „ Важната част идва през идващите три до пет години. “

Изследователите са прекарали последните към 15 години в работа по този план и първата клиника за ALS е основана към 80-те години на предишния век. Рискът от приемане на ALS е към едно на 300 или едно на 400, приблизително към две на 100 000.

„ Когато мислите за Лондон, ние сме 400 000 души, тъй че бихте очаквали да видите сред осем и 10 пациенти с ALS всяка година “, споделя Стронг. „ И въпреки всичко виждаме доста повече от това. Преглеждам двама или трима нови пациенти всяка седмица, тъй че това е доста постоянно разстройство. “

Проучването стартира с идентифициране на най-значимата част от този по-голям протеин и с течение на времето стана по-специфично. Стронг споделя, че е като да гледаш лост, който е прекомерно огромен, с цел да го разгледаш в детайли, само че първите два инча не са. С течение на времето, когато стесните кой от тези два инча е най-подходящ, той може да бъде понижен до един инч, по-късно до половин инч, до момента в който точната област бъде изолирана.

„ Смятаме, че това в действителност е значим район, който в действителност въздейства върху метода, по който този протеин работи против процеса, който се играе при заболяването на Лу Гериг, ” споделя Стронг. „ Това направихме, успяхме да понижим цялото това нещо, с цел да стигнем до най-фината дребна част. И по-късно един път щяхме да идентифицираме тази част от него по този начин, че един инч от този аршин. “

Въпреки че не се преглежда постоянно, ALS е едно от огромните три за дегенеративни неврологични болести на стареенето, дружно с Алцхаймер и Паркинсон. Понастоящем има налични медикаменти, които могат да лекуват няколко характерности на ALS, само че няма нищо, което да го спре.

„ Имаме два редки генетични разновидността на ALS, те са по-малко от 1% от пациентите, само че това оня 1 %, който в действителност потвърждава, че можете да извършите нещо, което ще промени хода на болестта “, споделя Стронг. „ Това е същински сигнал за вяра за пациентите с ALS и техните фамилии. “

„ Не през днешния ден това ще бъде дейно, само че след години и години работа, в действителност се усещам удобно (казвайки), „ Вижте, в този момент сме на прав път да имаме нещо, което ще работи. “

Проучването е оповестено в списанието Brain.