Изследванията на генната терапия за рядко наследствено заболяване намаляват скъпо, редовно лечение

Изследовател споделя, че пробната генна терапия за рядко наследствено разстройство икономисва съвсем толкоз пари за лекуването на петима пациенти, колкото самото проучване коства.

The early-stage study published last year found that three of the men being treated for Fabry disease were able to stop Използването на ензимно-заместваща терапия-която коства към 300 000 $ годишно-след като започнаха на генната терапия „ еднократна “.

dr. Майкъл Уест, съавтор и експерт по бъбреците в Халифакс, споделя, че общите спестявания са били 3,7 милиона $, против разноските за научни проучвания до към 4 милиона долара-което значително е предоставена от Федералните канадски институти за здравни проучвания.

Фабри болест е рядко разстройство, което оставя тялото да може да създаде вярната версия на ензима, който счупва мазни материали-водещи в вреди на ензима, който се срутва. Някои хора страдат от разнообразни признаци, в това число болежка в ръцете и краката, чревни проблеми и хронична отмалялост.

Генната терапия употребява стволовите кафези, взети от костния мозък на пациента, с цел да достави заместващо копие на дефектния ген.

Изследователският екип написа в списанието за клинично и проволюционно лекарство предходната година, че един от мъжете с мъжете с мъжете, които не са от неговото положение, с цел да не се вижда, че не се вижда, че не се вижда, че не се вижда, че не от него не се организира доста от мъжете. events such as heart attacks or kidney failure caused by Fabry over the last five years, West said.

“These patients are still producing more of the needed enzymes than they did prior to the gene therapy, ” said the 72-year-old physician, who works at the Queen Elizabeth II Health Sciences Centre in Halifax and is a professor at Dalhousie University.