Подкрепата от общността води до бързи действия за редки лекарства за момче от Манитоба

Родителите на петгодишно момче от Манитоба с рядко терминално заболяване споделят, че признават общността за активизирането на напъните им да му доставят медикаменти за възстановяване на качеството му на живот.

Каля Кренц Дюпон и Марио Дюпон споделиха на Global Winnipeg, че животът им е преобърнат, когато синът им, Лео, е диагностициран с болест на Ниман-Пик вид С, рядко — и в последна сметка съдбовно — прогресивно неврологично болест.

Кренц Дюпон сподели, че когато Лео бил на две, той почнал да демонстрира признаци на раздут стомах, комбиниран с повръщане. Въпреки прегледа при общопрактикуващ доктор, последван от редица експерти, на родителите не беше дадена дефинитивна диагноза, а единствено спекулации какво може да се случи със сина им.

„ Все още виждахме раздутия стомах с годините, само че имахме редица експерти, които споделиха, че всичко е наред, тъй че продължихме да живеем “, сподели тя.

„ На четири години започнахме да виждаме някои промени в Лео Тогава започнахме да виждаме някои тремори. Започнахме също да виждаме промени в модела на походката му.

„ Всичко това бяха признаци на заболяването на Нийман-Пик вид С, с която Лео беше диагностициран в края на юни 2025 година “

Марио Дюпон сподели, че откакто получи диагнозата, фамилията научи какъв брой рядко е болестта — дотам, че са били множеството медицински експерти, с които са разговаряли. както в тъмното за положението, каквото са били.

„ Очевидно се надявахме, че когато се тестваше, че нещо излечимо или нещо второстепенно ще бъде новината, която получихме “, сподели той. „ По този метод щяхме да можем да му помогнем.

Получавайте седмични здравни вести

„ Когато получите такива вести, това е сърцераздирателно. Има първичната тъга, пробвайки се да смелим обстоятелството, че синът ни има терминална болест, само че откакто скръбта беше... кой път да поемем в този момент? Това е толкоз рядка болест. Къде отиваме? Къде отиваме поврат? “

С лимитирани благоприятни условия и време, които не бяха на страната на Лео, фамилията научи за Miglustat, лекарство, което нормално се употребява за лекуване на други положения, само че сподели известно заричане при пациентите на Niemann-Pick.

Кренц Дюпон сподели, че лекарят на Лео е кандидатствал за извънреден лекарствен статус посредством опазването на здравето на Манитоба, с цел да получи лекарството, което е утвърдено в Канада. Това заявление обаче остана висящо в продължение на няколко месеца и с приключването на времето двойката взе решение да стане обществено притежание.

„ Решихме да приказваме, с цел да разкрием здравословното положение на сина ни пред обществеността “, сподели тя.

Надеждата ни беше, че хората ще резонират с нашата история, че ще видят нещастието, опустошението в нея… и че ще могат да се разпознават с разрушено сърце, тъга в това деяние и работи от наше име. “

Това деяние, сподели тя, включваше изпращане на имейл до министъра на опазването на здравето на Манитоба, Узома Асагвара, с молба за ускорение на настояването за извънреден статут на лекарството.

Това е тактика, която проработи, като новината се популяризира в общността на Steinbach и отвън нея и хиляди хора изпратиха имейл до министъра от името на Лео.

„ Беше съкрушително, само че в позитивен метод “, сподели Дюпон.

„ Беше доста за приемане, само че когато видяхме, че има толкоз доста хора, които подхващат дейности в името на Лео, беше стоплящо сърцето, това ни даде малко вяра в сложното пътешестване.

„ Очевидно това оказа помощ, тъй като в границите на 24 часа нашият министър на опазването на здравето се свърза с Кайла. “

Двойката сподели, че са сюрпризирани от ненадейно бързия отговор от страна на провинция и още по-шокиран, когато 24 часа след първичното позвъняване Асагвара се свърза с тях и сподели, че молбата е утвърдена.

„ Чухме от хиляди манитобанци, които се сплотиха към Лео и семейство Дюпон, като желаеха нашето държавно управление да прегледа това по-отблизо по-бързо, с цел да може фамилията да получи отговор какви ще бъдат идващите стъпки “, споделиха те.

Министър Асагвара сподели, че са писали до Health Canada с искане организацията да се свърже с производителя на Mypliffa, лекарство, което не е утвърдено в Канада и се създава особено за заболяването на Ниман-Пик вид С.

След като чуха историята на семейство Дюпон, анонимна двойка се свърза с тях и им предложи да им помогне да получат достъп до лекарството в Съединените щати.

„ Ние се надявахме по някакъв метод да можем да получим достъп до това лекарство в Съединените щати и тази двойка се ускори и наподобява, че ще можем да се опитаме да го създадем и да забележим какво могат да създадат, с цел да ни оказват помощ “, сподели Дюпон.

„ Искаме да благодарим на общността, тъй като това нямаше да се случи без тяхната поддръжка. “