Експериментално лекарство облекчава болката при източника, казва компанията
Vertex Pharmaceuticals от Бостън обяви във вторник, че е разработила експериментално лекарство, което облекчава умерена до силна болка, блокирайки сигналите за болка, преди да са може да стигне до мозъка. Той действа само върху периферните нерви - тези извън мозъка и гръбначния мозък - което го прави различен от опиоидите. Vertex казва, че новото му лекарство се очаква да избегне потенциала на опиоидите да водят до пристрастяване.
Компанията съобщи, че е завършила две рандомизирани проучвания, първото при 1118 души, които са имали абдоминопластики, а другият при 1073 души, претърпели операция на буниони. Двете процедури обикновено се използват в проучвания на хора с остра болка, временна, която се предизвиква от нещо като хирургична процедура и е вероятно да отшуми с времето.
В своите клинични проучвания Vertex измерва ефекта на лекарството със стандартна скала за болка, в която пациентите оценяват силата на болката от 1 до 10, като 10 са най-тежките. Тези, които приемат неговото лекарство, са имали статистически и клинично значимо намаляване на болката, съобщава той. Трето проучване разглежда безопасността и поносимостта на лекарството при хора, изпитващи болка от различни състояния.
Подкрепени от резултатите, които все още не са публикувани или представени на среща, Vertex планира да подаде заявление до Администрацията по храните и лекарствата до средата на годината за одобрение за пускане на пазара на лекарството, хапче, което засега се нарича VX-548.
„Това има потенциала да бъде блокбъстър“, каза д-р Стивън Ваксман, професор по неврология, невронауки и фармакология в Йейл. Д-р Ваксман не е бил свързан с проучването, но е получил хонорар за говорене от компанията. Той прогнозира, че лекарството Vertex ще бъде само първото нахлуване в тази нова област.
„Харесва ми да мисля, че това е началото на непристрастяващи лекарства за болка“, каза той.
Засега повечето хора, нуждаещи се от облекчаване на умерена до силна болка, имат две възможности: лекарства като ибупрофен и COX-2 инхибитори или опиоиди. Лекарства като ибупрофен не са много ефективни, а опиоидите, както е добре известно, могат да предизвикат пристрастяване поради начина, по който действат. Няма начин да се отделят ефектите на опиоидите — облекчаване на болката — от страничните ефекти: промени в мисленето, познавателните способности, енергията и емоциите.
Опиоидната криза, една от най-сериозните опасения за общественото здраве в Съединените щати, започнаха преди повече от две десетилетия и включваха хора, които започнаха да приемат лекарства за болка, но станаха пристрастени. Тъй като държавите затегнаха регулирането на опиоидите, отпускани с рецепта, мнозина се обърнаха към незаконни улични наркотици като хероин и фентанил. Въпреки че сега лекарите са по-предпазливи при предписването на опиоиди, много от тях все още го правят, защото има малко алтернативи.
Усилията за разработване на нов клас лекарства за лечение на болка започнаха сериозно през 1990-те години. Изследователите попитаха дали има натриеви канали, които са специфични за периферните нерви. Това са портали, които се отварят, за да изпратят сигнали за болка от нервите към мозъка и след това се затварят, за да спрат предаването. Ако имаше портали, които контролираха само сигналите от периферните нерви, това предполагаше възможността лекарствата да ги блокират и да контролират болката, без да засягат мозъка и без да причиняват пристрастяване. Болката може да бъде спряна при нейния източник.
Така че изследователите започнаха да претърсват земното кълбо за хора, които имат генетични мутации, които пречат на периферните нерви да предават сигнали за болка или които карат периферните нерви да сигнализират болка почти постоянна. Ако открият тези мутации, участващите гени могат да бъдат насочени с лекарства.
В крайна сметка те откриха и двата вида мутации.
В Алабама една генна мутация е причинила едно семейство да има състояние, известно като синдром на горящия човек, което претоварва периферните нерви. Хората чувстват пареща болка, която според някои е като гореща лава вътре в тях. Всякакъв вид топлина може да го предизвика – носенето на чорапи или пуловер или излизането навън, когато е 70 градуса по Фаренхайт.
„Това е трагична болест“, каза д-р Ваксман . „Това буквално кара някои да се самоубият.“
След години на търсене изследователите откриха хора с генна мутация, която доведе до обратния ефект. Откритието започна с тийнейджър в Пакистан. Той печелеше пари, като ходеше по въглени или се нарязваше с остри остриета в улични представления. Членовете на семейството му са имали същата мутация с „безболезнени фрактури, безболезнени изгаряния, безболезнено изваждане на зъби и безболезнено раждане“, каза д-р Ваксман.
Не че хората с такива мутациите чувстват по-малко болка, каза той; „те не чувстваха никаква болка.“
Тези мутации и последващи изследвания накараха изследователите да открият, че са необходими два гена за предаване на болка, известни като Nav1.7 и 1.8. Надпреварата беше в търсене на лекарство, базирано на един от тези гени.
„Всяка голяма компания работи върху тях“, каза д-р Дейвид Алтшулер, главен научен директор на Vertex Фармацевтични продукти.
Но се оказа трудна задача да се намери лекарство, което действа. Vertex, каза д-р Altshuler, е прекарал 20 години в проекта.
Резултатът е VX-548. Той инхибира Nav1.8, блокирайки временно гена, така че да не може да произведе протеина, необходим на нервите за предаване на сигнали за болка.
Проучванията включват хора с остра болка. Но сега компанията проучва хора с хронична болка от диабетна периферна невропатия и пациенти с вид болка в гърба, лумбосакрална радикулопатия, причинена от увреждане или нараняване на нерв в лумбалния гръбнак.
Засега лекарството Vertex, ако бъде одобрено, ще се използва само при доста тесен кръг от състояния. По-голямата нужда е от лекарства без пристрастяване за контролиране на хроничната болка и докато проучванията са в ход, засега само тези с остра болка биха имали полза.
