Генна терапия, струваща над £1,6 милиона, е одобрена за пациенти от NHS с наследствено заболяване на кръвта
Понастоящем хората, тежко наранени от заболяването, се нуждаят от кръвопреливания на всеки няколко седмици, защото личните им червени кръвни кафези не са в положение да придвижват задоволително О2 в тялото.
Но в изследванията 90% от хората са били дейно излекувани посредством еднократно лекуване с Casgevy.
Националният институт за върхови достижения в опазването на здравето и грижите (NICE) сподели в нов финален план на управление, че Casgevy, прочут също като exa-cel, неотложно ще бъде възложен разполагаем за лекуване на тежка бета-таласемия, до момента в който се събират спомагателни доказателства за неговата доходност.
Лечението може да бъде „ евентуално изцеление “
Хелън Найт, шеф по оценка на медикаментите в NICE, сподели: „ Въпреки че има някои несигурности в доказателствата за неговите дълготрайни изгоди, комисията счита, че exa-cel може да съставлява евентуален лек за някои хора с кръвопреливане- подвластна бета-таласемия, като ги освобождава от тежестта и рисковете от потребността от постоянни кръвопреливания. "
В Обединеното кралство бета-таласемията визира основно хора от пакистански, индийски и бангладешки етнически генезис.
Тя може да аргументи занимателен напредък, костни и хормонални проблеми и да повлияе на качеството и продължителността на живота.
Миналия март NICE постанови в първичните си насоки, че няма задоволително доказателства за клинична изгода, с цел да оправдае цената на Casgevy, чиято каталожна цена е £1,651,000.
Но производителят Vertex се контракти за поверителна отстъпка и лекуването се дава на до 460 пациенти на възраст над 12 години посредством Фонда за новаторски медикаменти, с цел да се проучат в допълнение изгодите.
Терапията употребява „ ножици “ за редактиране на гени '
Хората с бета-таласемия не са в положение да създават задоволително хемоглобин, протеинът в алените кръвни кафези, който придвижва О2.
За да поправят казуса с генната терапия, лекарите първо отстраняват стволовите кафези, които създават червени кръвни кафези.
В лабораторията те употребяват техника, притежател на Нобелова премия, наречена CRISPR, с цел да създадат прецизни разфасовки в дефектния ген, след което преливат редактираните кафези назад на пациенти.
Прочетете повече от Sky News:
Пациентът получава лабораторно отгледани кръвни кафези
Клинично изследване сподели, че 90% от 42 пациенти, на които е подложено лекуването, не се нуждаят от преливане на червени кръвни кафези за минимум 12 месеца. Останалите се нуждаеха от по-малко трансфузии.
Ясмин Шейх от благотворителната организация за стволови кафези Антъни Нолан сподели: „ Ние сме възхитени от това историческо решение да одобрим първата в Обединеното кралство терапия, основана на CRISPR.
„ Casgevy предлага ефикасен лек за подвластна от трансфузия бета таласемия – инвалидизиращо положение, което преди е било нелечимо при пациенти, които нямат донор на стволови кафези. “
Благотворителната организация обаче прикани NICE и производителят Vertex да се съгласи на договорка, позволяваща Casgevy да се употребява и за сърповидно-клетъчно заболяване, друго наследствено заболяване на кръвта.
Регулаторът на медикаментите в Обединеното кралство сподели, че това е безвредно и дейно лекуване на заболяването предходната година, само че е чака позволение от NICE, преди да бъде позволено до NHS.
„ Тази новаторска терапия би трябвало да бъде финансирана и за хора със сърповидно-клетъчни болести, където има голямо заричане и е обезверено нужна “, сподели госпожа Шейх.
„ Надяваме се, че това утвърждение за таласемия демонстрира, че решението е допустимо и призоваваме NICE и Vertex да работят дружно, с цел да обезпечат това лекуване на пациенти със сърповидно-клетъчна болест. “
