Хората с тежък диабет се излекуват в малко изпитване на ново лекарство
Единична инфузия на лекуване въз основата на стволови кафези може да е излекувана 10 от 12 души с най-тежката форма на диабет вид 1. Една година по -късно тези 10 пациенти към този момент не се нуждаят от инсулин. Останалите двама пациенти се нуждаят от доста по-ниски дози.
Експерименталното лекуване, наречено Zimislecel и направено от върхови фармацевтични артикули на Бостън, включва стволови кафези, които учените се ползват да се трансфорат в клетките на панкреасните острови, които контролират равнищата на кръвната глюкоза. Новите островни кафези бяха влята и доближиха до панкреаса, където те се обитаваха.
Проучването беше показано в петък вечерта на годишната среща на Американската асоциация за диабет и оповестено онлайн от New England Journal of Medicine.
Две милиона американци имат диабет вид 1, което се предизвиква, когато имунната система унищожава островните кафези. Подмножество от островни кафези, бета клетките, секретират инсулин. Без инсулин глюкозата не може да влезе в клетките. Patients with type 1 must inject carefully calibrated doses of the hormone to substitute for the insulin their body is missing.
Type 1 is different from the more common type 2 diabetes, which usually occurs later in life.
Controlling insulin levels is a constant, постоянно скъпи старания. Повишените равнища на кръвна захар могат да навредят на сърцето, бъбреците, очите и нервите. Но в случай че равнищата паднат прекомерно ниски, хората могат да се усещат разтърсени, да изпаднат или да имат припадъци.
Пациентите в изследването са измежду почти 30 % с затруднение на диабет вид 1-хипогликемична непълнота. Тези със положение нямат предизвестие, когато равнищата на глюкозата им падат бързо. Липсват им естествени признаци като трептящ или изпотяване, които могат да алармират за потребност от глюкоза.
кулминационната точка на работата, която стартира преди повече от 25 години, когато откривател на Харвард, Дъг Мелтън, се закле да откри лек за диабет вид 1. Неговото 6-месечно момченце разви заболяването и тогава, по този начин и неговата юношеска щерка. Страстта му беше да откри метод да им помогне и други пациенти.той стартира, той сподели, че с " непоколебимо поверие, че науката може да позволи най-трудните проблеми. За да намерите верния химически коктейл, с цел да превърнете стволовите кафези в островни кафези. Той реши, че Харвард и други са изразходвали 50 милиона $ за проучването.
dr. Питър Бътлър, професор по медицина в Калифорнийския университет, Лос Анджелис и съветник на Vertex, съобщи, че е бил ужасяващ от постигането на екипа на Харвард.
" Фактът, че въобще работи, е просто необикновен за мен ", сподели той. „ Мога да подсигурявам, че има хиляди негативни опити за всеки позитивен. “
Когато доктор Мелтън най-сетне съумя, той се нуждаеше от компания, която да вземе откритието в клиниката. Той се причисли към Vertex, който се зае с предизвикването.
Първият пациент, който получи пробната терапия, Брайън Шелтън получи инфузия през 2021 година Той беше изумен от епизоди на втурване на кръвната захар, които го накараха да загуби съзнанието. След като той се разруши с мотоциклета си в стена, а различен път той изпадна в двор, до момента в който работи по маршрута си за доставка на пощата.
инфузията го излекува, само че той умря скоро по-късно от това, което е описал като признаци на деменция, който е почнал преди лекуването му. В новия отчет протича постепенно, сподели д -р Райхман заради строгите условия за влизане. Някои, които се класираха отстъпиха, когато чуха, че ще би трябвало да одобряват имуносупресивни медикаменти, добави той.
тази, която се причисли към опцията да влезе в тестването. Шест месеца след инфузията тя към този момент няма потребност от инсулин.
" Това е като напълно нов живот ", сподели тя.
