Лекарството за АЛС ще бъде изтеглено от американския пазар, след като проучване показа, че пациентите не са се възползвали
ВАШИНГТОН (АП) — Производителят на лекарство за болестта на Лу Гериг, което наскоро се провали в голямо проучване, заяви в четвъртък, че ще оттегли лекарството от пазара, признавайки, че не е помогнало на пациенти със смъртоносното неврологично състояние.
Amylyx Pharmaceuticals обяви, че доброволно ще спре продажбите и маркетинга на лекарството в САЩ и Канада, където вече няма да има нови пациенти може да получи рецепта.
„Въпреки че това е труден момент за общността на ALS, ние постигнахме този път напред в партньорство със заинтересованите страни, които ще бъдат засегнати, и в съответствие с нашия непоколебим ангажимент към хората, живеещи с ALS,“ казаха ръководителите на компанията в изявление. Пациентите, които вече приемат терапията и желаят да продължат, ще могат да се запишат в програма, за да я получат безплатно.
Администрацията по храните и лекарствата одобри силно обсъжданото лекарство Relyvrio през септември 2022 г. след дългогодишна кампания за застъпничество от пациенти с амиотрофична латерална склероза или ALS.
Провалът на лекарството е горчиво разочарование за пациентите и защитниците, които притиснаха FDA и други федерални агенции да финансират и одобрят повече експериментални терапии за фаталната болест, причиняваща мускулна загуба.
Оттеглянето на Relyvrio оставя само три лекарства за АЛС на разположение на пациентите в САЩ, само едно от които е доказано, че удължава преживяемостта с няколко месеца.
Амиликс, базирана в Кеймбридж, Масачузетс, каза през март, че обмисля да оттегли своето лекарство, след като клинично изпитване при 600 пациенти не успя да покаже никакви подобрения в преживяемостта или други здравни мерки, като мускулна сила или способност за ходене.
Доброволното действие на компанията разрешава това, което можеше да бъде основна дилема за FDA. Регулаторите на агенцията не биха имали ясен път за бързо изтласкване на лекарството от пазара, ако компанията беше отказала да го премахне. Това е така, защото FDA даде пълно одобрение на лекарството, въпреки предварителните данни на компанията за ефективност.
Одобрението от 2022 г. се основава основно на резултати от едно малко проучване на среден етап, което беше критикувано от някои от вътрешните учени на агенцията. Обикновено агенцията изисква две големи проучвания в късен етап, които показват ясна полза, преди да даде одобрение. Но по това време служители на FDA обясниха, че „регулаторната гъвкавост“ е подходяща при прегледа на Relyvrio, „като се има предвид сериозното и животозастрашаващо естество на ALS и значителната незадоволена нужда.“
Лекарството е част от низ на лекарства за смъртоносни, дегенеративни заболявания, които спечелиха одобрението на FDA през последните години въпреки съмнителните доказателства, че работят.
ALS постепенно унищожава нервните клетки и връзките, необходими за ходене, говорене, говорене и дишане. Повечето пациенти умират в рамките на три до пет години след поставяне на диагнозата.
Relyvrio е прах, който комбинира две по-стари лекарства: лекарство с рецепта за чернодробни заболявания и хранителна добавка, свързана с традиционната китайска медицина.
Amylyx беше изправен пред критики за цената на лекарството от $158 000 за едногодишна доставка. Продажбите бяха разочароващи, като някои пациенти прекратиха приема на лекарството само след няколко месеца.
___
Отделът по здравеопазване и наука на Associated Press получава подкрепа от Научните и образователни медии на Медицинския институт Хауърд Хюз Група. AP е единствено отговорен за цялото съдържание.
