A.L.S. Лекарството Relyvrio ще бъде изтеглено от пазара, казва неговият производител

Производителят на най-новото одобрено лечение за амиотрофична латерална склероза заяви в четвъртък, че ще изтегли лекарството от пазара, защото голямо клинично изпитване не даде доказателства, че лечението работи.

Компанията Amylyx Pharmaceuticals каза в изявление, че е започнала процеса на изтегляне на лекарството в Съединените щати. Щатите, където се нарича Relyvrio, и в Канада, където се нарича Albrioza. От четвъртък нови пациенти няма да могат да започнат лекарството, докато настоящите пациенти, които желаят да продължат да приемат лекарството, могат да бъдат прехвърлени към програма за безплатни лекарства, каза компанията.

Лекарството е едно от малкото лечения за тежко неврологично разстройство. Когато Администрацията по храните и лекарствата го одобри през септември 2022 г., агенцията заключи, че все още няма достатъчно доказателства, че лекарството може да помогне на пациентите да живеят по-дълго или да забави прогресията на заболяването.

В четвъртък Джъстин Клий и Джошуа Коен, съглавни изпълнителни директори на Amylyx, казаха в изявление, „Въпреки че това е труден момент за A.L.S. общност, ние постигнахме този път напред в партньорство със заинтересованите страни, които ще бъдат засегнати и в съответствие с нашия непоколебим ангажимент към хората, живеещи с A.L.S. и други невродегенеративни заболявания.“

групов иск срещу Amylyx от името на инвеститори, закупили акциите на компанията. В иска се твърди, че Amylyx е надценил търговските перспективи на Relyvrio, не е разкрил, че пациентите са преустановили лечението след шест месеца и че процентът на новите рецепти намалява. В делото се твърди също, че компанията се е опитала да скрие негативната информация от инвеститорите, като е попречила на анализаторите да преглеждат данни за предписанията на Relyvrio.

студенти в университета Браун. Тяхната идея беше, че комбинирането на таурурзодиол, добавка, която понякога се използва за регулиране на чернодробните ензими, и натриев фенилбутират, лекарство за педиатрично нарушение на уреята, може да защити невроните в мозъка от увреждане при заболявания като A.L.S. чрез предотвратяване на дисфункция на две структури в клетките: митохондриите и ендоплазмения ретикулум.

F.D.A. обикновено изисква две убедителни клинични изпитвания, обикновено изпитвания фаза 3, които са по-големи и по-обширни от проучванията фаза 2. За сериозни заболявания с малко лечения агенцията може да приеме едно изпитване плюс допълнителни потвърждаващи данни. За Relyvrio данните идват само от едно проучване фаза 2, в което 137 пациенти са приемали или лекарството, или плацебо, плюс разширено проучване, което проследява някои пациенти след края на изпитването, когато съзнателно са приемали лекарството.

Агенцията първоначално препоръча компанията да не кандидатства за одобрение на лекарството, докато фаза 3 на изпитването не приключи през 2024 г. A.L.S. групите за застъпничество водят яростни кампании, за да убедят F.D.A. за преразглеждане.

През март 2022 г. комитет от независими съветници на F.D.A. реши с малка разлика, че лечението все още не е доказано, че е ефективно, заключение, до което са стигнали и собствените рецензенти на F.D.A. След това агенцията позволи на Amylyx да предостави повече данни и предприе необичайната стъпка да насрочи второ заседание на независим консултативен комитет през септември 2022 г. В доклад, представен там, рецензентите на агенцията казаха, че също смятат новите данни за недостатъчни.

По време на това изслушване д-р Били Дън, тогава директор на офиса по невронаука на F.D.A., попита компанията дали, ако лечението получи одобрение, но по-късно се провали в изпитването фаза 3, то ще бъде доброволно спрете да продавате лекарството.

Mr. Klee отговори, че ако изпитването „не е успешно, ние ще направим това, което е правилно за пациентите, което включва доброволно премахване на продукта от пазара.“

Този ангажимент плюс емоционални свидетелства от пациенти и лекари, убедиха седем членове на консултативния комитет да подкрепят одобрението, като само двама се противопоставиха. По-късно същия месец F.D.A. даде одобрението, като написа, че има „остатъчна несигурност относно доказателствата за ефективност“, но че „предвид сериозното и животозастрашаващо естество на A.L.S. и съществената незадоволена нужда, това ниво на несигурност е приемливо в този случай.“