A.L.S. Лекарството Relyvrio ще бъде изтеглено от пазара, казва неговият производител

Производителят на най-новото утвърдено лекуване за амиотрофична латерална склероза съобщи в четвъртък, че ще изтегли лекарството от пазара, тъй като огромно клинично изпитване не даде доказателства, че лекуването работи.

Компанията Amylyx Pharmaceuticals сподели в изказване, че е почнала процеса на евакуиране на лекарството в Съединените щати. Щатите, където се назовава Relyvrio, и в Канада, където се назовава Albrioza. От четвъртък нови пациенти няма да могат да стартират лекарството, до момента в който актуалните пациенти, които желаят да продължат да одобряват лекарството, могат да бъдат трансферирани към стратегия за безвъзмездни медикаменти, сподели компанията.

Лекарството е едно от дребното лекувания за тежко неврологично разстройство. Когато Администрацията по храните и медикаментите го утвърди през септември 2022 година, организацията заключи, че към момента няма задоволително доказателства, че лекарството може да помогне на пациентите да живеят по-дълго или да забави прогресията на болестта.

В четвъртък Джъстин Клий и Джошуа Коен, съглавни изпълнителни шефове на Amylyx, споделиха в изказване, „ Въпреки че това е сложен миг за A.L.S. общественост, ние постигнахме този път напред в партньорство със заинтригуваните страни, които ще бъдат наранени и в сходство с нашия хладнокръвен ангажимент към хората, живеещи с A.L.S. и други невродегенеративни болести. “

колективен иск против Amylyx от името на вложители, закупили акциите на компанията. В желае се твърди, че Amylyx е надценил комерсиалните вероятности на Relyvrio, не е разкрил, че пациентите са прекратили лекуването след шест месеца и че процентът на новите предписания понижава. В делото се твърди също, че компанията се е пробвала да скрие отрицателната информация от вложителите, като е попречила на анализаторите да преглеждат данни за предписанията на Relyvrio.

студенти в университета Браун. Тяхната концепция беше, че комбинирането на таурурзодиол, добавка, която от време на време се употребява за контролиране на чернодробните ензими, и натриев фенилбутират, лекарство за педиатрично нарушаване на уреята, може да отбрани невроните в мозъка от увреждане при болести като A.L.S. посредством попречване на дисфункция на две структури в клетките: митохондриите и ендоплазмения ретикулум.

F.D.A. нормално изисква две безапелационни клинични изпитвания, нормално изпитвания фаза 3, които са по-големи и по-обширни от изследванията фаза 2. За съществени болести с малко лекувания организацията може да одобри едно изпитване плюс спомагателни потвърждаващи данни. За Relyvrio данните идват единствено от едно изследване фаза 2, в което 137 пациенти са приемали или лекарството, или плацебо, плюс разширено изследване, което наблюдава някои пациенти след края на изпитването, когато умишлено са приемали лекарството.

Агенцията в началото предложи компанията да не кандидатства за утвърждение на лекарството, до момента в който фаза 3 на изпитването не завърши през 2024 година A.L.S. групите за покровителство водят гневни акции, с цел да убедят F.D.A. за преразглеждане.

През март 2022 година комитет от самостоятелни съветници на F.D.A. реши с дребна разлика, че лекуването към момента не е потвърдено, че е дейно, умозаключение, до което са стигнали и личните рецензенти на F.D.A. След това организацията разреши на Amylyx да даде повече данни и предприе необикновената стъпка да насрочи второ съвещание на самостоятелен съвещателен комитет през септември 2022 година В отчет, показан там, рецензентите на организацията споделиха, че също считат новите данни за незадоволителни.

По време на това чуване доктор Били Дън, тогава шеф на офиса по невронаука на F.D.A., попита компанията дали, в случай че лекуването получи утвърждение, само че по-късно се провали в изпитването фаза 3, то ще бъде непринудено спрете да продавате лекарството.

Mr. Klee отговори, че в случай че изпитването „ не е сполучливо, ние ще създадем това, което е вярно за пациентите, което включва непринудено унищожаване на продукта от пазара. “

Този ангажимент плюс прочувствени свидетелства от пациенти и лекари, убедиха седем членове на консултативния комитет да поддържат утвърждението, като единствено двама се опълчиха. По-късно същия месец F.D.A. даде утвърждението, като написа, че има „ остатъчна неустановеност по отношение на доказателствата за успеваемост “, само че че „ поради сериозното и животозастрашаващо естество на A.L.S. и значителната незадоволена потребност, това равнище на неустановеност е задоволително в този случай. “