Две нови авангардни лечения на сърповидни клетки, одобрени от FDA въпреки страничните ефекти
Агенцията по храните и лекарствата на САЩ (FDA) одобри в петък двойка генни терапии за сърповидноклетъчна болест, включително първото лечение, базирано на революционния CRISPR технология за редактиране на гени.
Агенцията одобри Lyfgenia от bluebird bio (BLUE.O) и отделно лечение, наречено Casgevy от партньорите Vertex Pharmaceuticals (VRTX.O) и CRISPR Therapeutics (CRSP.BN).
И двете терапии са одобрени за хора на възраст над 12 години.
Генната терапия Vertex/CRISPR използва революционната технология за редактиране на гени, която спечели на нейните изобретатели Нобелова награда през 2020 г.
Сърповидно-клетъчната анемия е болезнено, наследствено заболяване на кръвта, което може да бъде изтощително и да доведе до преждевременна смърт. Засяга около 100 000 души в Съединените щати, повечето от които са чернокожи.
При сърповидно-клетъчната анемия тялото произвежда дефектен, сърповиден хемоглобин, което нарушава способността на червените кръвни клетки да пренасят правилно кислород до тъканите на тялото.
Сърповидните клетки са склонни да се слепват и могат да блокират малки кръвоносни съдове, причинявайки силна болка. Освен това може да доведе до инсулти и органна недостатъчност.
Листваните в САЩ акции на CRISPR therapeutics се повишиха с 1,6%, докато акциите на Vertex Pharmaceuticals поевтиняха с 1,4%. Акциите на bluebird bio бяха спрени за търговия преди новината.
Създателите на двете терапии са ги представили като еднократни лечения, но данните за продължителността на ефекта им са ограничени. Единственото дългосрочно лечение на сърповидно-клетъчна анемия е трансплантация на костен мозък.
„Всъщност съм много сдържан да ги нарека лек. Предпочитам да ги наричам трансформираща терапия, защото пациентите все още ще имат сърповидно-клетъчна анемия от другата страна на генната терапия“, каза д-р Шарл Азар, медицински директор на Центъра за цялостно лечение на сърповидно-клетъчна болест в Масачузетската обща болница.
Сърповидноклетъчната терапия на Bluebird bio е проектирана да работи чрез вмъкване на модифицирани гени в тялото чрез деактивирани вируси, за да помогне на червените кръвни клетки на пациента да произвеждат нормален хемоглобин.
За терапията с Vertex пациентите трябва да имат стволови клетки, събрани от техния костен мозък. След това клетките се изпращат до производствени съоръжения, където се редактират с помощта на технологията CRISPR/Cas9. След като клетките бъдат инкубирани, те се вливат обратно в пациента по време на едномесечен болничен престой.
И двете генни терапии могат да отнемат няколко месеца и да включват химиотерапия с висока доза, но това крие потенциален риск от безплодие.
„Не всеки, който се подлага на химиотерапия, в крайна сметка ще получи безплодие, но повечето от тях ще го направят“, каза д-р Азар.
Въпреки че рискът може да бъде управляван чрез методи за запазване на плодовитостта като замразяване на яйцеклетки и съхраняване на сперма, това се покрива само от застраховка за пациенти с рак, които са подложени на химиотерапия, а не за тези, които получават генна терапия, каза д-р Азар.
Той каза, че разходите от джоба му могат да достигнат до $40 000.
Служителите на FDA в документи, публикувани преди октомврийската среща на панел от независими експерти по терапията с Vertex, също отбелязаха опасения за непреднамерени геномни промени от лечението.
Компанията планира да оцени потенциалните дългосрочни рискове за безопасността чрез 15-годишно последващо проучване след одобрение.
Терапията CRISPR на Vertex също е под преглед от FDA за друго заболяване на кръвта, зависима от трансфузия бета таласемия, като решението се очаква до 30 март.
Репортаж от Шрипарна Рой, Лерой Лео и Бханви Сатия в Бенгалуру; Редактиране от Каролайн Хюмър и Бил Беркрот
