FDA одобри ново лечение на Алцхаймер, донанемаб от Eli Lilly

Администрацията по храните и медикаментите утвърди ново лекуване на Алцхаймер, наречено донанемаб във вторник, разчиствайки пътя за третото допълнение към нов клас медикаменти, ориентирани към закъснение на мозъчен спад при пациенти, изправени пред ранните стадии на болестта. 

Брандирано като Kisunla от производителя на медикаменти Eli Lilly, утвърждението на донанемаб идва след години на неуспехи и закъснение на стартирането на пазара на пробното лекуване на Алцхаймер, макар обещаващите резултати от клиничните изпитвания.

Eli Lilly споделя, че лекарството ще бъде наличен в границите на седмици след утвърждението.

Главният медицински сътрудник на CBS News доктор Джон Лапук го разказа като „ еволюционен прогрес “, който може да забави спада на когнитивната функционалност при хора в ранните стадии на болестта.

“ Ние не го обръщаме – това не е лек, само че в случай че можете да забавите спада, мисля, че това е значимо “, сподели ЛаПук в „ CBS Mornings “.

FDA отхвърли преди този момент настояването на Eli Lilly за ускорено. утвърждение предходната година, базирайки се на опасения по отношение на дълготрайните данни за сигурност. След като Eli Lilly даде повече данни на FDA, компанията съобщи, че чака организацията да вземе решение за утвърждение до края на март. 

Това решение беше отсрочено, откакто FDA насрочи съвещателен комитет, който да се бори с въпроси по отношение на сигурността на лекарството и по какъв начин е измервана успеваемостта в неговите тествания. Панелът в последна сметка гласоподава единомислещо предишния месец в интерес на това, че изгодите от лекарството надвишават рисковете за пациенти в ранните стадии на заболяването на Алцхаймер.

Как работи донанемаб?

Донанемаб е част от клас лекувания на Алцхаймер, наречени анти-амилоидни моноклонални антитела, които работят за битка с натрупването на протеин в мозъка, наименуван амилоидна плака, която е обвързвана с заболяването на Алцхаймер.

Антитялото в донанемаб е ориентирано амилоидни плаки, които са се натрупали в пациентите посредством свързване и отстраняването им от мозъка. 

Пациентите в изследванията на Eli Lilly са получавали интравенозни вливания на донанемаб за към половин час на всеки четири седмици. В взаимозависимост от мозъчните сканирания, измерващи равнищата на амилоид в мозъка, пациентите са съумели да спрат приема на лекарството още след шест месеца.

В своите изследвания компанията споделя, че съвсем половината от пациентите са съумели доста да се изчистят амилоид след към година след приема на лекарството. Пациентите не видяха „ възвръщане на амилоидната плака “ през годината след привършване на лекуването.

Единственото друго лекуване на Алцхаймер, което работи по сходен метод на пазара, е леканемаб, маркиран като Leqembi от производителите на медикаменти Eisai и Biogen. По-ранно лекарство, наречено aducanumab (предлагано на пазара като Aduhelm) от Biogen, беше спряно през януари.

Освен успеваемостта, Eli Lilly акцентира и няколко други аргументи, заради които пациентите могат да изберат лекарството си вместо леканемаб. 

Инфузиите с донанемаб са по-кратки и по-редки. Участниците в изпитването също съумяха да спрат да употребяват лекарството след премахване на амилоидната плака, „ което може да докара до по-ниски разноски за лекуване и по-малко инфузии “, сподели представител на компанията.

Колко ще коства лекуването?

Eli Lilly споделя, че ще започва с каталожна цена, която прибавя до $32 000 за 12 месеца лекуване, макар че действителната цена ще зависи от това какъв брой дълго пациентите одобряват лекарството. Някои пациенти в клиничните изпитвания са съумели да спрат лекуването след шест месеца въз основа на резултатите от сканиране на мозъка, до момента в който други са го приемали в продължение на 18 месеца. 

Миналата година Eisai защити своята каталожна цена от $26 500 на година, когато започва продажбите на Leqembi.

Но множеството пациенти също не заплащат цялостната каталожна цена за медикаменти с рецепта. За пациенти с Medicare Част B, Центровете за услуги на Medicare и Medicaid споделиха, че донанемаб ще бъде затрупан по същия метод, по който покрива леканемаб (Leqembi), като пациентите заплащат 20% съзастраховане след като покрият своята самоучастие. Тези пациенти ще би трябвало да получат лекарството от лекари, включени в изследване, събиращо данни за следене на неговата успеваемост.

„ CMS се ангажира да оказва помощ на хората да получат своевременен достъп до лекуване и да усъвършенства грижите за хората с заболяването на Алцхаймер и техните фамилии ”, сподели представител на CMS.

Eli Lilly означи в изказване: „ Потенциалът за довеждане докрай на лекуването след курс на лекуване с лимитирана дълготрайност, дружно с 30-минутни инфузии един път месечно, може да докара до по-ниски разноски за лекуване от джоба на пациента и по-малко инфузии спрямо други лечения, ориентирани към амилоид. "

Колко дейно беше лекуването на признаците на Алцхаймер?

Eli Lilly мери успеваемостта на донанемаб главно посредством скали за оценка, предопределени да мерят когнитивния и функционален спад, породен от признаци на деменция при пациенти с ранен етап на заболяването на Алцхимер.

В съпоставяне с пациентите, които са получавали единствено плацебо, Ели Лили сподели, че тези, които са получили лекарството, са забелязали намаляването им постепенно. Разликата се усили с течение на времето, като се забави с 22% като цяло на 76-та седмица след първото започване на инфузии с донанемаб.

„ Важно е, че степента на влияние върху тези клинични крайни точки дава отговор и в няколко връзки надвишава предходните утвърждения за проява от клиничната изгода и успеваемост “, сподели компанията за резултатите в къс документ, даден на панела на FDA.

Компанията споделя, че това значи дейно удължение на времето, належащо за пациентите да преминат в идващия стадий на заболяването на Алцхаймер. 

Какви са страничните резултати на донанемаб?

Етикетите за всички антиамилоидни лекувания, утвърдени от FDA досега за Алцхаймер, към този момент съдържат предизвестие в кутия за „ обвързвано с амилоид образни аномалии ", които могат да се покажат при MRI сканиране. 

Въпреки че тези аномалии нормално не водят до признаци, те са свързани с редки, само че съществени проблеми при някои пациенти, като проблеми с мозъчната функционалност и гърчове. 

Тези аномалии са следени при към една четвърт от участниците в изпитванията на донанемаб на Eli Lilly. Съобщава се за минимум пет смъртни случая при реципиенти на донанемаб при пациенти с тези типове аномалии, най-вече от кръвоизливи в мозъка. 

Ели Лили споделя, че техните опити с донанемаб са тествали лекарството при по-трудни за лекуване пациенти спрямо други лекувания, изследвани почти по същото време. Това значи, че изпитването включва по-възрастни участници в изпитването, както и такива с ген, наименуван APOE ε4, който може да усили риска от Алцхаймер, както и от тези аномалии.

Близо 1 от 10 участници в изпитването, които са приемали донанемаб, също са имали реакция към инфузията, спрямо 0,5% от участниците в плацебо. Най-честите признаци включват настинка, зачервяване на кожата, гадене, зной, главоболие и болежка в гърдите.

Приблизително 3% от участниците, лекувани с донанемаб, са развили свръхчувствителност към инфузията, в това число 0,3%, които са имали тежка алергия реакция.