FDA одобри първата генна терапия за наследствена глухота, доказано, че възстановява слуха при деца с рядко заболяване

Вижте всички тематики Връзката е копирана! Следвайте

Американската администрация по храните и медикаментите утвърди в четвъртък първата генна терапия за наследствена загуба на слуха, еднократно лекуване, което се оказа изменящо живота на дребен брой деца в клинично изпитване, родени без слух.

Състоянието, което лекува, е рядко и визира до към 50 бебета, родени всяка година в Съединени американски щати с разновидности в ген, прочут като OTOF. Но резултатът от лечението може да бъде бездънен: в изследване с 20 деца, 16 са имали усъвършенствания в слуха към пет месеца след лекуването. Петима от 12, които са били проследени в продължение на най-малко 11 месеца, са имали всъщност естествен слух.

„ Чудотворно е “, сподели Кери, майка на участник в клинично изпитване, която изиска фамилното й име да не бъде споменавано. Нейният 2-годишен наследник, Майлс, получи генна терапия и на двете уши през май. „ Преминавате от това, че ви споделят, че детето ви е надълбоко глухо и може да чува единствено с технологията, до това детето ви да чува дружно с приятелите си. … Това е просто необикновено. “