FDA одобрява ново лекарство, което може да помогне да се спре и дори да се обърне рядко, фатално състояние, което лекарите наричат ​​„бомба със закъснител“

Тогава нейният медицински екип й предложи евентуален избавителен пояс: първо по рода си пробно лекарство, наречено сотатерцепт, което задържа растежен фактор, който се създава свръхпродуциран от хора с БАХ, евентуално променяйки главната биология на болестта.

Тя се записа за изследване за тестване на лекарството, прилагано на всеки три седмици посредством подкожна инжекция.

Тя стартира лекуване в зората на пандемията Covid-19, през март 2020 година Бари сподели, че прилежно е носила маска N95 и два ката облекла и се е търкала след всяко пътешестване до болничното заведение за инжекциите си, с цел да избегне заразяване с Covid по пътя.

„ Трябваше да отида в болничното заведение, тъй като умирах, в случай че не получа това лекарство “, сподели тя. „ Това беше единственият късмет, който имах да оцелея. “

Във вторник Администрацията по храните и медикаментите на Съединени американски щати утвърди лекарството, което Бари приема в продължение на четири години, лекарство, което тя счита, че я е запазило жива и й е разрешило да възобнови доста от дейностите, на които се е радвала преди диагнозата.

Merck, компанията, която създава лекарството, сподели, че ще се продава под марката Winrevair.

Бари, която в този момент е на 29 години, е пациентски съветник на Merck, само че сподели, че не е получила отплата за разказването на историята си.

Winrevair е биологично лекарство, предопределено да хваща и улавя протеини, наречени активини, които са свръхпродуцирани в PAH. Тези протеини карат стените на кръвоносните съдове на индивида да не престават да порастват и да се удебеляват с течение на времето.

Тъй като кръвоносните съдове се стесняват, сърцето е насила да работи по-усилено, с цел да изпомпва кръв към белите дробове. Този стрес в последна сметка поврежда сърцето, което го кара да се провали.

Без лекуване хората с ПАХ нормално живеят към две до три години след слагането на диагнозата. Лечението с композиция от медикаменти, които уголемяват или отпускат кръвоносните съдове, може да усъвършенства тази вероятност, само че не е лек.

„ Това лекарство има доста по-различен механизъм на деяние и може фактически да балансира част от растежа, който протича в... доста дребните белодробни артериоли, откъдето стартира заболяването “, сподели доктор Валери Маклафлин, кардиолог от Мичиганския университет, който оказа помощ за проучването на сотатерцепт.

„ Това може да нападна заболяването от друг ъгъл и да разреши това, което върнахме като назад ремоделиране “, сподели тя, което значи, че пациентите фактически могат да се подобрят с времето, до момента в който са на лекарството.

Winrevair е първият нов вид лекарство, което се предлага за пациенти с БАХ отдавна, сподели доктор Панагис Галиацатос, експерт по белодробна и интензивна медицина в медицинския център Johns Hopkins Bayview и представител на Американската белодробна асоциация.

В изследвания върху животни, извършени преди изпитванията върху хора, наподобява, че лекарството може да направи повече от просто лекуване на признаците: Изглежда, че може да спре удебеляването на кръвоносните съдове и може би да удължи живота на пациентите, само че тези изгоди не са потвърдени при хора.

Вместо това, сподели Галиацатос, FDA утвърди лекарството въз основа на други признаци на успеваемост, в това число дали пациентите са били в положение да вървят по-далеч за шест минути, в сравнение с са могли, преди да стартират да одобряват лекарството, клинична мярка, наречена тест за шест минути вървене.

В изследване, включващо 323 души, които са приемали или сотатерцепт, или плацебо в продължение на шест месеца, тези, които са получили лекарството, са съумели да изминат 34 метра – към половин градски блок – повече за шест минути, в сравнение с преди да стартират лекуването, до момента в който хората в групата на плацебо са били на път да извървят единствено към 1 метър повече, в сравнение с са могли, когато са почнали изследването. И двете групи също са приемали общоприетите медикаменти за положението, които оказват помощ за разпределяне на кръвоносните съдове за възстановяване на притока на кръв.

До края на изследването девет участници, или към 5%, в групата на сотатерцепт са умряли или болестта им се е влошило, до момента в който 42 пациенти, или към 26%, в групата, приемаща плацебо, са умряли или са се влошили.

FDA имаше предпочитание да работи бързо, с цел да утвърди лекарството, защото заболяването, сподели Галиацатос е „ бомба със закъснител “ за хора, които нямат време да чакат по-дълги изследвания.

Проучването, което докара до утвърждението на лекарството, беше оповестено в New England Journal of Medicine предходната година.

„ Много от нас са разчувствани от лекарство като това, тъй че можем да предложим на нашите пациенти нещо, което имаме вяра, че е по-добро от техния сегашен стандарт на терапия “, сподели Галиацатос, който означи, че нито той, нито Американската белодробна асоциация има някакъв финансов интерес от лекарството.

Но Галиацатос сподели, че колкото и обещаващо да наподобява лекарството, към момента има доста незнайни, в това число дали лекарството ще бъде от изгода еднообразно за всички пациенти с БАХ. Въпреки че забележителен брой хора, които са диагностицирани с заболяването, са афроамериканци, означи той, единствено седем души в клиничното изпитване – представляващи 2% от участниците – са чернокожи.

„ Склонен съм да задържа дъха си “ с всяко ново лекарство, сподели Галиацатос, добавяйки, че „ чака данните от действителния свят да се излеят, с цел да види какъв брой добре работи това при по-разнообразни пациенти “.

Като " знамение "