FDA одобрява ново лекарство, което може да помогне да се спре и дори да се обърне рядко, фатално състояние, което лекарите наричат ​​„бомба със закъснител“

Тогава нейният медицински екип й предложи потенциален спасителен пояс: първо по рода си експериментално лекарство, наречено сотатерцепт, което задържа растежен фактор, който се произвежда свръхпродуциран от хора с БАХ, потенциално променяйки основната биология на заболяването.

Тя се записа за проучване за тестване на лекарството, прилагано на всеки три седмици чрез подкожна инжекция.

Тя започна лечение в зората на пандемията Covid-19, през март 2020 г. Бари каза, че прилежно е носила маска N95 и два ката дрехи и се е търкала след всяко пътуване до болницата за инжекциите си, за да избегне заразяване с Covid по пътя .

„Трябваше да отида в болницата, защото умирах, ако не получа това лекарство“, каза тя. „Това беше единственият шанс, който имах да оцелея.“

Във вторник Администрацията по храните и лекарствата на САЩ одобри лекарството, което Бари приема в продължение на четири години, лекарство, което тя смята, че я е запазило жива и й е позволило да възобнови много от дейностите, на които се е радвала преди диагнозата.

Merck, компанията, която произвежда лекарството, каза, че ще се продава под марката Winrevair.

Бари, която сега е на 29 години, е пациентски консултант на Merck, но каза, че не е получила компенсация за разказването на историята си.

Winrevair е биологично лекарство, предназначено да хваща и улавя протеини, наречени активини, които са свръхпродуцирани в PAH. Тези протеини карат стените на кръвоносните съдове на човека да продължават да растат и да се удебеляват с течение на времето.

Тъй като кръвоносните съдове се стесняват, сърцето е принудено да работи по-усилено, за да изпомпва кръв към белите дробове. Този стрес в крайна сметка уврежда сърцето, което го кара да се провали.

Без лечение хората с ПАХ обикновено живеят около две до три години след поставянето на диагнозата. Лечението с комбинация от лекарства, които разширяват или отпускат кръвоносните съдове, може да подобри тази перспектива, но не е лек.

„Това лекарство има много по-различен механизъм на действие и може действително да балансира част от растежа, който протича в... много малките белодробни артериоли, откъдето започва болестта“, каза д-р Валери Маклафлин, кардиолог от Мичиганския университет, който помогна за изследването на сотатерцепт.

„Това може да атакува болестта от различен ъгъл и да позволи това, което върнахме като обратно ремоделиране“, каза тя, което означава, че пациентите действително могат да се подобрят с времето, докато са на лекарството.

Winrevair е първият нов тип лекарство, което се предлага за пациенти с БАХ от дълго време, каза д-р Панагис Галиацатос, специалист по белодробна и интензивна медицина в медицинския център Johns Hopkins Bayview и говорител на Американската белодробна асоциация.

В проучвания върху животни, проведени преди изпитванията върху хора, изглежда, че лекарството може да направи повече от просто лечение на симптомите: Изглежда, че може да спре удебеляването на кръвоносните съдове и може би да удължи живота на пациентите , но тези ползи не са доказани при хора.

Вместо това, каза Галиацатос, FDA одобри лекарството въз основа на други признаци на ефективност, включително дали пациентите са били в състояние да ходят по-далеч за шест минути, отколкото са могли, преди да започнат да приемат лекарството, клинична мярка, наречена тест за шест минути ходене.

В проучване, включващо 323 души, които са приемали или сотатерцепт, или плацебо в продължение на шест месеца, тези, които са получили лекарството, са успели да изминат 34 метра – около половин градски блок – повече за шест минути, отколкото преди да започнат лечението, докато хората в групата на плацебо са били на път да извървят само около 1 метър повече, отколкото са могли, когато са започнали проучването. И двете групи също са приемали стандартните лекарства за състоянието, които помагат за отпускане на кръвоносните съдове за подобряване на притока на кръв.

До края на проучването девет участници, или около 5%, в групата на сотатерцепт са починали или заболяването им се е влошило, докато 42 пациенти, или около 26%, в групата, приемаща плацебо, са починали или са се влошили.

FDA имаше желание да действа бързо, за да одобри лекарството, тъй като болестта, каза Галиацатос е „бомба със закъснител“ за хора, които нямат време да чакат по-дълги проучвания.

Проучването, което доведе до одобрението на лекарството, беше публикувано в New England Journal of Medicine миналата година.

„Много от нас са развълнувани от лекарство като това, така че можем да предложим на нашите пациенти нещо, което вярваме, че е по-добро от техния настоящ стандарт на терапия“, каза Галиацатос, който отбеляза, че нито той, нито Американската белодробна асоциация има някакъв финансов интерес от лекарството.

Но Галиацатос каза, че колкото и обещаващо да изглежда лекарството, все още има много неизвестни, включително дали лекарството ще бъде от полза еднакво за всички пациенти с БАХ. Въпреки че значителен брой хора, които са диагностицирани с болестта, са афроамериканци, отбеляза той, само седем души в клиничното изпитване – представляващи 2% от участниците – са чернокожи.

„Склонен съм да задържа дъха си“ с всяко ново лекарство, каза Галиацатос, добавяйки, че „чака данните от реалния свят да се излеят, за да види колко добре работи това при по-разнообразни пациенти“.

Като "чудо"

Последвайте ни в