Лекарството „генен заглушител“ е обещаващо за лечение на редки сърдечни заболявания, установи проучване

Лекарствата, известни като „ генни заглушители “, са посочили заричане за понижаване на сърдечните удари, инсулти и смъртните случаи, породени от рядко сърдечно заболяване, откри изследване.

Vutrisiran, продаван под комерсиалната марка Amvuttra, работи като се свързва и задушава осведомителната РНК (mRNA), с цел да понижи болестотворната протеин, наименуван транстиретин.

Изследователите се надяват, че лекуването – което се ползва като инжекция – може да се трансформира в „ новия стандарт на грижа “ за пациенти с транстиретинова амилоидна кардиомиопатия (ATTR-CM).

ATTR-CM се случва, когато дефектните транстиретинови протеини не се образуват вярно и се натрупват в главната помпена камера на сърцето, което прави по-трудно изпомпването на кръвта.

болестта може да бъде наследствено или да се развие с възрастта.

Професор Мариана Фонтана от University College London (UCL) и Royal Free Hospital, сподели: „ ATTR е прогресивно, съдбовно заболяване, при което погрешно нагънатият транстиретинов протеин се натрупва като амилоидни отлагания в разнообразни елементи на тялото, постоянно увреждайки сърцето.

„ Ние проучихме дали нов Терапевтичната RNA интерференция (RNAi), вутрисиран, която е ориентирана към производството на транстиретин, може да усъвършенства клиничните резултати при пациенти с ATTR-CM и резултатите са доста обещаващи. ”

Проучването, известно като HELIOS-B, включва 655 пациенти от 87 места в 26 страни.

Повече от три четвърти (77,6 процента) са имали сърдечна непълнота, а 40 % към този момент са били приемане на тафамидис, лекарство за закъснение на прогресията на болестта, което те продължиха по време на изпитването.

За изследването на половината от пациентите бяха дадени 25 mg вутрисиран един път на всеки три месеца до 36 месеца, до момента в който на половината бяха обещано плацебо.

Изследователите откриха, че рискът от гибел и повтарящи се „ сърдечно-съдови събития “ – като инфаркти или инсулти – са понижени с 28 % като цяло и с 33 % при пациенти единствено на вутрисиран.

Анализът на подгрупите демонстрира, че рисковете са понижени с 20 % при пациентите на вутрисиран и тафамидис.

След 42 месеца рискът от смъртността е понижена с 36 % при пациентите като цяло и с 35 % при пациентите единствено на вутрисиран.

Проучването откри също, че качеството на живот на пациентите на vutrisiran се усъвършенства спрямо плацебо групата.

Проф Fontana добави: „ Vutrisiran беше доста ефикасен и се понася добре в тази модерна популация, представителна за пациентите, които виждаме в нашите клиники, с непрекъснати изгоди без значение от главната терапия с тафамидис.

„ Нашите констатации демонстрират, че vutrisiran има капацитета да се трансформира в новия стандарт на грижа.

„ Това изпитване също е значимо, защото е първото с цел да покажат изгодата от генните заглушители при всевъзможен тип кардиомиопатия. “

Професор Брайън Уилямс, основен теоретичен и медицински шеф в Британската сърдечна фондация, сподели, че откритията – показани на конгреса на ESC в Лондон – „ отключват ” евентуалните изгоди от по този начин нареченото генно заглушаване.

„ Транстиретиновата амилоидоза предизвиква прогресивна сърдечна непълнота, която може да бъде пагубна за пациентите и техните фамилии и е мъчно да се лекува “, сподели той.

„ Това изследване разкрива обещаващите резултати от нов тип лекуване, като vutrisiran доста понижава броя на смъртните случаи и усъвършенства качеството на живот на тези с това положение.

„ Това изследване отключва изгодите от заглушаването на гените като евентуален метод за лекуване на кардиомиопатии, което ни приближава още една стъпка по-близо до нова опция за лекуване за тези, които живеят със болестта. Очакваме с неспокойствие по-нататъшни изследвания, с цел да разберем по-добре изгодите от това лекарство в по-широка, по-разнообразна група пациенти. “

Пушкал Гарг, основен медицински шеф на производителя на vutrisiran Alnylam, сподели: „ Въпреки че резултатите не са към момента прегледани от регулаторен орган, данните, които споделихме през днешния ден, допускат, че вутрисиран има капацитета да се трансформира в нов стандарт за лекуване на грижи за ATTR-CM, прогресивно и в последна сметка съдбовно заболяване с лимитирани благоприятни условия за лекуване. “

Националният институт за високи достижения в опазването на здравето и грижите предлага вутрисиран като алтернатива за лекуване на наследствена обвързвана с транстиретин амилоидоза при възрастни с първи или втори стадий на полиневропатия, която предизвиква увреждане на периферните нерви в тялото да действа погрешно.

Новото проучване идва след изследване на UCL и университета Queen Mary в Лондон, съгласно които един на 1000 души може носят генетичния вид, който ги излага на риск от развиване на ATTR.

Цифрата, получена от разбор на 469 789 пациенти на Biobank в Обединеното кралство, е „ по-висока от предстоящото “, споделиха откривателите.