Неговото хитово лечение на кистозна фиброза струва 300 000 долара годишно. Сега Vertex иска да разреши кризата с опиоидите

Толкова дейно е хитовото лекарство за кистозна фиброза (CF) на Vertex Pharmaceuticals, Trikafta, че съгласно изследванията може да удължи живота на някои млади пациенти с до 45 години. Като подобен не е на ниска цена: в Съединени американски щати коства 300 000 $ на пациент на година. Но поради трансформиращия темперамент на лекуването на заболяване с неприятна прогноза, високата каталожна цена не е задържала продажбите на фармацевтичната група.

И в този момент същият екип от учени в лабораторията на Vertex в Сан Диего има втори десетилетен проучвателен план, който се осъществя, който може да отключи различен евентуално голям пазар: неопиоидни болкоуспокояващи.

Ако пациентите живеят по-дълго, „ това е добре за бизнеса “, споделя Дейвид Алтшулер, основен теоретичен шеф на Vertex. Броят на хората, живеещи с муковисцидоза в международен мащаб, в този момент е 105 000 по отношение на 70 000 през 2012 година, съгласно оценки на американската неправителствена организация Cystic Fibrosis Foundation - нарастване, което специалистите отдават както на медикаментите на Vertex, по този начин и на усъвършенстваната диагностика.

„ Ако вземете животозастрашаваща болест, която редуцира живота и имате трансформиращо лекарство, освен имате изгода в кратковременен проект, само че по-късно хората живеят дълго време и това е позитивно нещо за всички “, прибавя Алтшулер. Тези позитивни резултати са явни в приходите на Vertex, които се удвоиха сред 2019 година и 2022 година, от $4,2 милиарда до $8,9 милиарда, интервалът, обзет от класацията на FT-Statista за 500-те най-бързо разрастващи се компании в Америка. След това приходите се покачиха още веднъж до 9,9 милиарда $ през 2023 година

От стартирането си през 2019 година Trikafta генерира доходи от 26 милиарда $ и се чака да доближи 10 милиарда $ годишни продажби през идната година. Базираната в Бостън биотехнологична компания също е подготвена да потърси регулаторно утвърждение тази година за петото си лекуване на CF, известно като vanza triple, което също се планува да генерира близо 10 милиарда $ годишни продажби, съгласно капиталовата банка William Blair.

Vertex „ евентуално ще бъде една от най-бързо разрастващите се топ линии отвън производителите на медикаменти за намаляване [Eli] Lilly и Novo [Nordisk], “ предвижда Debjit Chattopadhyay, здравен анализатор в Guggenheim Securities. „ Бих сложил Vertex в моята фармацевтична топ три [в който да инвестирам]. “ Тази година пазарната капитализация на Vertex надвиши 100 милиарда $ за първи път.

Даниел Лайънс, портфолио управител в Janus Henderson, топ 25 акционер на Vertex, споделя, че биотехнологията не е изправена пред „ никакви действителни конкурентни закани “ за господството си в CF, като патентите не престават най-малко до 2039 година

p>

„ Това дава на компанията необикновено печеливш главен бизнес и те главно са реинвестирали забележителна част от тези облаги в техния развой. “

Altshuler споделя, че Vertex е научил значимостта на продължаващите вложения в проучвания от проблематичното внедряване на неговото лекуване за хепатит С, Incivek. След като се трансформира в най-бързото лекарство, достигнало 1 милиард $ годишни продажби, то бързо беше изместено от великолепно лекуване от противника Gilead. „ Никога не е по този начин, че първото или второто лекарство е най-хубавото, само че множеството компании считат, че никой няма да ги поддържа, тъй че стопират “, споделя той. „ Научихме от това: в никакъв случай не предполагайте, че ще спечелите; продължавайте да създавате все по-добри и по-добри медикаменти. “

Въпреки това, Vertex беше обект на рецензии поради високата цена на Trikafta, което означаваше, че единствено на 12 % от пациентите с муковисцидоза по света е предписано лекуването, съгласно изследване оповестено в Journal of Cystic Fibrosis през 2022 година

Изследователите стигнаха до заключението, че „ медикаментите са толкоз скъпи, че всъщност са недостъпни, в случай че не бъдат възобновени от държавното управление или органите на здравната система “. Алтшулер споделя, че на „ по-голямата част “ от пациентите с CF по света, които дават отговор на критериите за определяне на Trikafta, е предписано лекарството.

Предизвикателството за Vertex е дали може да възпроизведе своя триумф при CF при други болести. Компанията получи регулаторно утвърждение предходната година за първото лекуване, основано на редактиране на ген Crispr, което е ориентирано към сърповидно-клетъчна болест и бета таласемия. Освен това заплати 4,9 милиарда $ този месец за Alpine Immune Sciences, която създава лекуване за автоимунно бъбречно заболяване.

Но това е ново потомство непристрастяващи болкоуспокояващи, които съгласно анализаторите са най-обещаващите медикаменти в света Vertex's pipeline.

Vertex се надява тази година да получи утвърждение от Американската организация по храните и медикаментите за неопиоиден болкоуспокояващ, прочут като VX-548, откакто клинично изследване в късен стадий сподели, че понижава болката с доста по-ниски периодичност на странични резултати като гадене и повръщане — и без риск от пристрастяване.

„ Всяка година наслояваме доказателства, че ще разбием още една болест “, споделя Стюарт Арбъкъл, основен действен шеф на Vertex. Той споделя, че бюджетът на Vertex за научноизследователска и развойна активност от 4,8 милиарда $ не е за максимизиране на „ ударите към вратата “; вместо това се концентрира върху „ избран брой “ болести, при които Vertex има „ супер висока увереност, че те ще работят “.

Предвижда се лекарството за остра болежка на Vertex да генерира $2,3 милиарда годишни продажби 2030 година, съгласно консенсусните прогнози на анализаторите, само че доста по-голямата опция е утвърдено неопиоидно болкоуспокояващо, което може да служи като опция на опиоидите, отпускани с рецепта, довели до гибелта на стотици хиляди американци.

Ако можете да преминете от остра към хронична болежка, може да приказваме към 10-20 милиарда $ капацитет за доходи

Хартадж Сингх, биотехнологичен анализатор

„ Уолстрийт е на всички места с това по какъв начин да се оправят с хроничната болежка, заради мръсотията на рецесията с опиоидите и тъй като хората станаха оптимистични при стартирането на болкоуспокояващи и тези пускания се провалиха “, споделя човек от биотехнологичен фонд с дялово присъединяване във Vertex.

За да преодолее конкуренцията от страна на евтините генерични опиоиди, Vertex нае търговски екип от няколкостотин души — доста по-голям от неговия екип, фокусиран върху муковисцидозата — за работа по стартирането на продукта.

Някои анализатори споделят, че неопиоидните болкоуспокояващи могат да бъдат идващият хитов клас медикаменти с влияние върху промишлеността, сходно на медикаментите за намаляване. „ Болката може да бъде аналогична на различен сюжет на GLP-1 “, споделя Хартадж Сингх, биотехнологичен анализатор в компанията за финансови проучвания Oppenheimer – имайки поради хормона, към който са ориентирани медикаментите за намаляване. „ Ако можете да преминете от остра към хронична болежка, можем да приказваме за капацитет за доходи от 10 до 20 милиарда $. “

Алтшулер си спомня по какъв начин специалистите отхвърлиха GLP-1. „ Какво казаха ... преди 10 години беше, че не са нужни медикаменти за диабет и затлъстяване - всички те са генерични, нищо в действителност не работи, няма да се случи. Това се оказа невярно ... Не мога да обещая, само че за мен [болковият франчайз] наподобява като [CF] през 2012 година “