Неговото хитово лечение на кистозна фиброза струва 300 000 долара годишно. Сега Vertex иска да разреши кризата с опиоидите

Толкова ефективно е хитовото лекарство за кистозна фиброза (CF) на Vertex Pharmaceuticals, Trikafta, че според проучванията може да удължи живота на някои млади пациенти с до 45 години. Като такъв не е евтин: в САЩ струва 300 000 долара на пациент на година. Но предвид трансформиращия характер на лечението на заболяване с лоша прогноза, високата каталожна цена не е задържала продажбите на фармацевтичната група.

И сега същият екип от учени в лабораторията на Vertex в Сан Диего има втори десетилетен изследователски проект, който се реализира, който може да отключи друг потенциално огромен пазар: неопиоидни болкоуспокояващи.

Ако пациентите живеят по-дълго, „това е добре за бизнеса“, казва Дейвид Алтшулер, главен научен директор на Vertex. Броят на хората, живеещи с муковисцидоза в световен мащаб, сега е 105 000 спрямо 70 000 през 2012 г., според оценки на американската неправителствена организация Cystic Fibrosis Foundation - увеличение, което експертите отдават както на лекарствата на Vertex, така и на подобрената диагностика.

„Ако вземете животозастрашаваща болест, която съкращава живота и имате трансформиращо лекарство, не само имате полза в краткосрочен план, но след това хората живеят дълго време и това е положително нещо за всички“, добавя Алтшулер. Тези положителни ефекти са очевидни в приходите на Vertex, които се удвоиха между 2019 г. и 2022 г., от $4,2 млрд. до $8,9 млрд., периодът, обхванат от класацията на FT-Statista за 500-те най-бързо развиващи се компании в Америка. След това приходите се повишиха отново до 9,9 милиарда долара през 2023 г.

От стартирането си през 2019 г. Trikafta генерира приходи от 26 милиарда долара и се очаква да достигне 10 милиарда долара годишни продажби през следващата година. Базираната в Бостън биотехнологична компания също е готова да потърси регулаторно одобрение тази година за петото си лечение на CF, известно като vanza triple, което също се предвижда да генерира близо 10 милиарда долара годишни продажби, според инвестиционната банка William Blair.

Vertex „вероятно ще бъде една от най-бързо развиващите се топ линии извън производителите на лекарства за отслабване [Eli] Lilly и Novo [Nordisk],“ прогнозира Debjit Chattopadhyay , здравен анализатор в Guggenheim Securities. „Бих поставил Vertex в моята фармацевтична топ три [в който да инвестирам].“ Тази година пазарната капитализация на Vertex надхвърли 100 милиарда долара за първи път.

Даниел Лайънс, портфолио мениджър в Janus Henderson, топ 25 акционер на Vertex, казва, че биотехнологията не е изправена пред „никакви реални конкурентни заплахи“ за господството си в CF, като патентите продължават поне до 2039 г.

p>

„Това дава на компанията невероятно печеливш основен бизнес и те основно са реинвестирали значителна част от тези печалби в техния процес.“

Altshuler казва, че Vertex е научил важността на продължаващите инвестиции в изследвания от проблемното внедряване на неговото лечение за хепатит С, Incivek. След като се превърна в най-бързото лекарство, достигнало 1 милиард долара годишни продажби, то бързо беше изместено от превъзходно лечение от съперника Gilead. „Никога не е така, че първото или второто лекарство е най-доброто, но повечето компании смятат, че никой няма да ги поддържа, така че спират“, казва той. „Научихме от това: никога не предполагайте, че ще спечелите; продължавайте да създавате все по-добри и по-добри лекарства.“

Въпреки това, Vertex беше обект на критики заради високата цена на Trikafta, което означаваше, че само на 12 процента от пациентите с муковисцидоза по света е предписано лечението, според проучване публикувано в Journal of Cystic Fibrosis през 2022 г.

Изследователите стигнаха до заключението, че „лекарствата са толкова скъпи, че по същество са недостъпни, освен ако не бъдат възстановени от правителството или органите на здравната система“. Алтшулер казва, че на „по-голямата част“ от пациентите с CF по света, които отговарят на критериите за предписване на Trikafta, е предписано лекарството.

Предизвикателството за Vertex е дали може да възпроизведе своя успех при CF при други заболявания. Компанията получи регулаторно одобрение миналата година за първото лечение, базирано на редактиране на ген Crispr, което е насочено към сърповидно-клетъчна болест и бета таласемия. Освен това плати 4,9 милиарда долара този месец за Alpine Immune Sciences, която разработва лечение за автоимунно бъбречно заболяване.

Но това е ново поколение непристрастяващи болкоуспокояващи, които според анализаторите са най-обещаващите лекарства в света Vertex's pipeline.

Vertex се надява тази година да получи одобрение от Американската агенция по храните и лекарствата за неопиоиден болкоуспокояващ, известен като VX-548, след като клинично проучване в късен етап показа, че намалява болката с много по-ниски честота на странични ефекти като гадене и повръщане — и без риск от пристрастяване.

„Всяка година наслояваме доказателства, че ще разбием още една болест“, казва Стюарт Арбъкъл, главен оперативен директор на Vertex. Той казва, че бюджетът на Vertex за научноизследователска и развойна дейност от 4,8 милиарда долара не е за максимизиране на „ударите към вратата“; вместо това се фокусира върху „определен брой“ заболявания, при които Vertex има „супер висока убеденост, че те ще работят“.

Предвижда се лекарството за остра болка на Vertex да генерира $2,3 млрд. годишни продажби 2030 г., според консенсусните прогнози на анализаторите, но много по-голямата възможност е одобрено неопиоидно болкоуспокояващо, което може да служи като алтернатива на опиоидите, отпускани с рецепта, довели до смъртта на стотици хиляди американци.

Ако можете да преминете от остра към хронична болка, може да говорим около 10-20 милиарда долара потенциал за приходи

Хартадж Сингх, биотехнологичен анализатор

„Уолстрийт е навсякъде с това как да се справят с хроничната болка, поради мръсотията на кризата с опиоидите и защото хората станаха оптимистични при пускането на болкоуспокояващи и тези пускания се провалиха“, казва човек от биотехнологичен фонд с дялово участие във Vertex.

За да преодолее конкуренцията от страна на евтините генерични опиоиди, Vertex нае търговски екип от няколкостотин души — много по-голям от неговия екип, фокусиран върху муковисцидозата — за работа по пускането на продукта.

Някои анализатори казват, че неопиоидните болкоуспокояващи могат да бъдат следващият хитов клас лекарства с въздействие върху индустрията, подобно на лекарствата за отслабване. „Болката може да бъде аналогична на друг сценарий на GLP-1“, казва Хартадж Сингх, биотехнологичен анализатор в компанията за капиталови изследвания Oppenheimer – имайки предвид хормона, към който са насочени лекарствата за отслабване. „Ако можете да преминете от остра към хронична болка, можем да говорим за потенциал за приходи от 10 до 20 милиарда долара.“

Алтшулер си спомня как експертите отхвърлиха GLP-1. „Какво казаха . . . преди десет години беше, че не са необходими лекарства за диабет и затлъстяване - всички те са генерични, нищо наистина не действа, няма да се случи. Това се оказа невярно . . . Не мога да обещая, но за мен [болковият франчайз] изглежда като [CF] през 2012 г.“

Последвайте ни в