Производителят на много обсъждано лекарство за ALS казва, че може да спре да го продава, след като проучване показа, че не работи
ВАШИНГТОН (АП) — Производителят на много обсъждано лекарство за болестта на Лу Гериг заяви в петък, че неговата терапия не е успяла помогне на пациентите в голямо последващо проучване, но не успя да се ангажира да изпълни предишното обещание да изтегли лекарството от пазара в САЩ.
Администрацията по храните и лекарствата одобри Relyvrio на Amylyx Pharmaceuticals през септември 2022 г., след продължила години кампания за застъпничество от пациенти с амиотрофична латерална склероза или ALS, фатална мускулна загуба.
Amylyx каза в петък в изявление, че ще обсъди плановете си за Relyvrio с пациентите и FDA, което „може да включва доброволно оттегляне“ на лекарството.
Последното проучване на компанията показа, че лекарството не забавя заболяването в сравнение с фиктивно лечение. Лекарството също така не успя да покаже подобрение на вторични мерки, като например мускулна сила.
Лекарството на Amylyx е част от поредица от лекарства за смъртоносни, дегенеративни заболявания, които спечелиха одобрението на FDA през последните години въпреки съмнителните доказателства, че те работят.
Одобрението от 2022 г. се основава основно на резултати от едно малко проучване на среден етап, което беше критикувано от някои от вътрешните учени на агенцията. Външен комитет от експерти също гласува против лекарството първоначално, преди да бъде склонен да го подкрепи на последваща среща, поискана от пациентите. По това време Amylyx отбеляза, че продължава по-голямо проследяващо проучване на повече от 600 пациенти, което ще предостави допълнителни данни за лекарството.
В изключително необичаен ход ръководителите на компанията на тази среща казаха на регулаторите на FDA, че доброволно ще изтеглят лекарството си от пазара, ако проучването не потвърди, че то помага. Този ангажимент изглежда изигра ключова роля в убеждаването на съветниците на FDA да гласуват в полза на одобрението на лекарството, въпреки съмнителните данни.
FDA няма официален процес за бързо изваждане на лекарството от пазара. Това е така, защото регулаторите са дали пълно одобрение на Relyvrio, а не предварително одобрение, което често се използва за обещаващи, но недоказани лекарства за болести, които са трудни за лечение.
Лекарството на Amylyx не се квалифицира за този вид одобрение, тъй като проучванията му се основават предимно на въпросници на пациенти и други данни, които FDA не използва, за да ускори одобрението на лекарства.
По време на решението FDA длъжностни лица обясниха, че „регулаторната гъвкавост“ е подходяща за одобряване на Relyvrio, „предвид сериозното и животозастрашаващо естество на ALS и значителната незадоволена нужда.“
В месеците преди решението FDA беше изправена пред силен натиск от Пациенти с ALS, защитници и членове на Конгреса.
Relyvrio идва като прах, който съчетава две по-стари лекарства: лекарство с рецепта за чернодробни заболявания и хранителна добавка, свързана с традиционната китайска медицина.
Amylyx беше критикуван за цената на лекарството от 158 000 долара за доставка за една година. Продажбите са слаби от пускането на лекарството в края на 2022 г., като някои пациенти са преустановили лекарството само след няколко месеца.
Акциите на базираната в Кеймбридж, Масачузетс Amylyx Pharmaceuticals Inc. се сринаха с повече от 83% в петък сутринта .
___
Отделът по здравеопазване и наука на Асошиейтед прес получава подкрепа от групата за научни и образователни медии на медицинския институт Хауърд Хюз. AP е единствено отговорен за цялото съдържание.
