Революционните генетични терапии могат да спасяват животи, но много от тях струват милиони за единична доза

Нов клас медикаменти избавя живота на деца, които в миналото са нямали вяра. Тези високотехнологични медикаменти могат да заменят дефектните гени. Но има една измама. Много от тях костват милиони долари за една доза. А американското опазване на здравето не е измислило по какъв начин да заплаща. Чудехме се по какъв начин е допустимо лекарството да има толкоз висока цена и по какъв начин застрахователните проекти могат да откажат животоспасяващо лекуване. Затова попитахме хората, с които ще се срещнете: производител на медикаменти, чиято компания таксува три милиона за медикаментите си, основен изпълнителен шеф, чийто осигурителен проект не желае да заплати, и майка на име Сиджи Грийн. Сиджи беше изключително щастлива, че ново лекарство може да избави живота на щерка й Мейзи, до момента в който не откри, че никой няма да заплати цената на живота.

Малката Мейзи е родена през 2017 година Сиджи Грийн споделя, че през цялото време щерка й е била мистериозно болна.

Скот Пели: Когато доведохте Мейзи вкъщи, какво забелязахте?

Сиджи Грийн: Първоначално тя просто звучеше като че ли е настинала от самото начало. Тя просто звучеше в действителност задръстена. И след-- бих споделил, към две седмици забелязах, че Мейзи въобще не си държи главата. Тя беше тъкмо като Желе. Главата й, сходно на шията, беше като желе. И главата й просто щеше да падне. 

Ciji имаше възприятието, че нещо извънредно не е наред - нещо, което лекарите не можеха да назоват, до момента в който не взеха кръвна проба за проучване за спинална мускулна недоразвитост - SMA.

Ciji Green: И тя си потегли с кръвта, върна се и сподели: " Чу ли ме, когато споделих, че изследваме за SMA? " И аз споделих: " Да, чух. " И тя споделя: " Знаеш ли какво е това? " И аз споделям " Не. " И тя протегна ръката си и аз споделих: „ Моля те, не ме докосвай. Моля те, не ме докосвай “, тъй като знаех-- знаех всичко, което усещах. — Моля те, не ме докосвай. Казах, " Какво можем-- какво можем да създадем? Какво можете да извършите? " И тя поклати глава. И тя сподели: " Обичайте я и я стискайте. "  

Липсващ ген аргументи мускулите на Мейзи да отпаднат. SMA постоянно е съдбовен до 2-годишна възраст. Тогава, тъкмо в точния момент, през 2019 година, нещо като знамение беше утвърдено от FDA. Само една доза от лекарството, наречено Zolgensma, може да размени гена, с цел да спре заболяването. Но дозата е 2 милиона $. Мейзи беше в щатската здравна помощ. Застрахователната компания, която ръководи Medicaid, сподели, че няма да заплати. 

Ciji Green: Много се ядосах, като разбрах, че има нещо, което може да й помогне. И знаех без сянка на подозрение, че заравям щерка си, преди да е навършила 2. Беше й по-евтино да почине. Те разчитаха на нейната гибел.

Историята на Мейзи е взор върху това, което следва в американското опазване на здравето, тъй като през днешния ден има повече от 300 скъпоструващи генетични лечения в клинични изпитвания – някои за болести, страдащи от милиони пациенти.

Джонатан Грубер: Оприличавам го на идно цунами, което на процедура ще смаже спонсорираната от работодателя застраховка система.

Малцина познават финансите на опазването на здравето толкоз добре, колкото Джонатан Грубер. Той е ръководител на стопанската система в Масачузетския софтуерен институт и проектант на Закона за налични грижи.

Джонатан Грубер: Какво се случва, когато имате генетични кафези и генни лечения, които лекуват рак или сърдечни болести, които са доста по-чести? Тогава идва цунамито и ние сме застрашени да останем под вода.

Скот Пели: Какви проблеми към този момент предизвикват високите цени през днешния ден?

Джонатан Грубер: Първият проблем е, че доста компании в Америка са това, което назоваваме самоосигуряващи се. Те сами заплащат медицинските си сметки. Около две трети от обезпечените в Америка са в такива договорености. Те не могат да си разрешат да платят това, тъй че са изправени пред мъчно финансово решение, което е: „ Покривам ли това лекарство и вероятно да банкрутирам? Или не оказвам помощ на нещастния си чиновник? “

Това е мъчителният въпрос, пред който е изправен Майк Пур.

Майк Пур: Не би трябвало да е по този начин, че единствено богатите могат да си разрешат най-хубавата грижа.

Пур е основен изпълнителен шеф на Mosaic Life Care, организация с нестопанска цел болнична система в Мисури с към 5000 чиновници. През 2023 година Mosaic реши да не покрива генни лечения - тъй като, сподели ни Майк Пур, наградите на чиновниците ще скочат със 125 $ на месец. Но няколко месеца по-късно един чиновник имаше близнаци със СМА – като Мейзи.

Скот Пели: А генната терапия за близнаците щеше да коства 4,2 милиона $.

Майк Пур: Да.

Беше отказано покритие, фамилията излезе обществено и упрекна Мозаик.

Майк Пур: Получих смъртни закани. Семейството ми беше застрашено.

Скот Пели: Какво направи, с цел да отбрани фамилията си?

Майк Пур: Всъщност ги изпрати и реши да знаеш, че ще останеш в болничното заведение и по-късно просто ще работиш, с цел да се увериш, че децата ще получат грижите, от които се нуждаят.

От момента, в който неговият здравен проект отхвърли изказванието, Майк Пур се обърна към филантропи и законодатели. И най-после, щатската Medicaid заплати за лекуването на близнаците.

Майк Пуър: Това, което е в действителност значимо тук, е да разберем, че това е една обстановка. Но това е камбанар на това, което следва. Всяка нова генна терапия чупи връх за най-скъпо лекарство в историята. 

Скот Пели: Изглежда казвате, че идва стихия. 

Майк Пур: Определено идва стихия. 

Кой взима милиони за лекарство? Дъг Инграм е измежду тях. Изпълнителният шеф на Sarepta Therapeutics ни заведе във фризер при 4 градуса под нулата, където съхранява Elevidys, който коства 3,2 милиона $ за една доза, което може да е всичко, което е належащо за закъснение на мускулната дистрофия на Дюшен, болест на мускулна загуба, която изправя родителите пред тази прогноза.

Дъг Инграм: Винаги им се споделя: „ Вашето момче има мускулна дистрофия на Дюшен. Не можем да създадем нищо по въпроса. Прибери се у дома, бит го, тъй като тази болест ще те открадне лека-полека, ден след ден, и ти би трябвало да свикнеш с това. 

Скот Пели: Хората чуват 3,2 милиона $ за вашето лекарство и си мислят „ Алчност “.

Дъг Инграм: Ето какво би трябвало да си помислят. Така че, преди всичко, в случай че въпросът е " Това вярната цена ли е или единствената цена и може ли обществото да си разреши това? " Ще ме чуете да споделям, че е по този начин и обществото може да си го разреши. И ние ще навлезем в това. Ако ме питате дали това е цената, от която би трябвало да сме удовлетворени и удовлетворени в дълготраен проект с генните лечения в генетичната медицина, ще ви кажа изрично не. 

Компанията на Ingram употребява конструиран ген, който инструктира клетките на детето да създават протеин за отбрана на мускулите. Модифициран вирус придвижва гена в клетките. Разработката лиши 18 години.

Дъг Инграм: Така че първият въпрос е бихте ли могли даже да извършите това и то безвредно? Вторият въпрос, който беше явен, е, че в случай че можете, би трябвало да произвеждате тези неща. И сега направихме изчислението, че имате потребност от повече индустриален потенциал за генна терапия от целия потенциал, който съществува на планетата Земя по това време. Всяка компания, всяко изследователско оборудване, всеки университет. И в никакъв случай не бяхме правили флакон от нещо, което изглеждаше като генна терапия в този миг. И идващото нещо, ще би трябвало да съберете милиарди долари. Трябва да отидете при вложители и да нарисувате картина на бъдещето и безусловно да съберете милиарди долари, с цел да извършите това. Нямахме милиарди долари.

За основаването на Elevidys бяха нужни 3 милиарда, съгласно Инграм. Едно от провокациите му в този момент е възобновяване на тази инвестиция в рядко заболяване, което има единствено към 15 000 пациенти в Съединени американски щати. Инграм споделя, че цената ще падне с индустриалния опит, бъдещата конкуренция и, съгласно него, опростените федерални разпореждания.

Дъг Инграм: Днес са нужни приблизително повече от 10 години, с цел да се създаде терапия. Създаването на една терапия коства приблизително близо 3 милиарда $. И при започване на това пътешестване вероятността то да бъде сполучливо е съвсем нулева. И в подтекста на това, несъмнено, терапиите, когато в последна сметка бъдат утвърдени, ще бъдат доста скъпи. Така че това, което би трябвало да създадем, е да изправим това. Имахме 60-70 години утайване и утайване и утайване на условия, всичко това за похвалната цел да подсигуряваме, че терапиите, които са утвърдени в Съединените щати, са по едно и също време безвредни и ефикасни. Трябва да свършим упоритата работа да преминем под това и да го ограничим до тези неща, които са безусловно нужни, осведомени от науката, с която разполагаме през днешния ден, а не от науката, която имахме през 60-те години, и да намерим метод да създадем лечения под 3 милиарда $ с по-голяма възможност за триумф.

Въпреки смесените резултати, FDA утвърди Elevidys. Лекувани са към 1100 пациенти. Двама починаха от чернодробна непълнота. Около половината от пациентите са били обхванати от Medicaid. Твърде рано е да се оцени изцяло какъв брой добре работи Elevidys. Но флаконът, който Дъг Инграм ни сподели, беше изработен за момче на име Лейтън. И месеци след лекуването, родителите на Лейтън ни споделиха, че той е, изтъквам, „ преуспяващ “, „ по-силен “ и „ по-независим “.

Скот Пели: Има ли неприятен човек в това уравнение? Работодатели, които не желаят да заплащат, фармацевтични компании, които начисляват големи такси за тези медикаменти?

Джонатан Грубер: Производителят не е неприятният. Компанията не е неприятният. Наистина, тук няма неприятни, Скот. Ние просто би трябвало да признаем като общество, че нещо се е трансформирало. Имаме нов чудодеен и безценен метод на лекуване и ние, обществото, би трябвало да признаем, че би трябвало да действаме взаимно, с цел да поемем тези разноски.

Икономистът Джонатан Грубер споделя съгласно него, че поемането на тези разноски ще изисква поддръжка от държавното управление и контрактувани цени. Дотогава родителите, в това число Сиджи Грийн, би трябвало да импровизират. Грийн преследва филантропия за щерка си Мейзи, сътвори страница в GoFundMe и изиска среща със застрахователната компания.

Скот Пели: Ти искаше да я погледнат в очите.

Сиджи Грийн: Да, желаех да я погледнат в очите и да кажат, че ние сме повода да умреш.

Застрахователният съвет примигна. Мейзи получи лекарството за генетична терапия Xolgensma през 2019 година

Scott Pelley: Една доза, един час и какъв беше резултатът?

Ciji Green: Дори не можете да го опишете. необикновено Невероятна Мейзи. Това промени живота й. Това промени живота ни. Беше това, от което се нуждаеше. 

Скот Пели: Можем ли да се срещнем с нея в този момент?

Сиджи Грийн: Сигурно можеш. Ще се радваме да се срещнем с Мейзи.

Очаква се да почине на 2-годишна възраст, тя беше на 6, когато се срещнахме, след толкоз сполучливо лекуване, че Ciji се появи в рекомендации за фармацевтичната компания. Увреждането, претърпяно преди лекарството, не може да бъде обърнато. Мейзи не върви, само че прави отлични оценки в учебно заведение.

Скот Пели: Здравей, Мейзи.

Мейси: Здравей. 

Ciji ни сподели, че развиването на заболяването наподобява е спряло. И каква е цената на това?

Ciji Green: Тази скъпоценна дребна вълна. 

Скот Пели: Толкова се веселя да се срещнем.

Сиджи Грийн: Можеш ли да кажеш „ Приятно ми е? “

Мейси: Радвам се да се срещнем.

Скот Пели: Твоето лично знамение.

Сиджи Грийн: Моето лично знамение. 

Произведено от Арън Вайс. Асоцииран продуцент, Иън Фликингер. Сътрудник по излъчването, Мишел Карим. Редактирано от Joe Schanzer.

Авторски права ©2025 CBS Interactive Inc. Всички права непокътнати.