Американският биотехнологичен Alnylam приветства положителните резултати от изпитването на лекарство за сърдечни заболявания

Акциите в Alnylam Pharmaceuticals скочиха, откакто компанията съобщи, че лекарство за лекуване на рядка форма на сърдечно заболяване е постигнало задачите си в късен стадий на изпитване, отваряйки опция милиарди долари спомагателни продажби за една от най-ценните биотехнологии в Съединени американски щати.

Компанията сподели, че нейното тримесечно инжектиране на Vutrisiran понижава риска от смъртност и неподходящи сърдечно-съдови събития с минимум 28 % във фаза трета фаза на изпитване. Той също по този начин усъвършенства потенциала за физическо натоварване измежду пациенти с рядко белтъчно заболяване, което визира сърдечната функционалност.

Заболяването, наречено транстиретин-медиирана амилоидозна кардиомиопатия, или ATTR-CM, визира към 100 000 пациенти в Съединени американски щати и до 500 000 в международен мащаб, множеството от които са мъже на 60 и повече години. Много от случаите обаче остават недиагностицирани.

Vutrisiran към този момент е утвърден за лекуване на по-рядко, само че обвързвано положение под марката Amvuttra. Но Alnylam в този момент чака, че Администрацията по храните и медикаментите на Съединени американски щати може да даде зелена светлина за по-широко разпространяване на лекарството при започване на идната година.

Одобрението би било голяма изгода за Alnylam, която е профилирана в способ на лекуване, наименуван РНК интерференция или RNAi, който работи посредством заглушаване на генетични разновидности, засягащи пациенти с редки болести.

Акциите в Alnylam, който от дълго време се смяташе за цел за усвояване от огромни фармацевтични групи, се повишиха с 28 % малко след отварянето на Уолстрийт в понеделник, давайки на биотехнологията пазарна стойност от над 26 милиарда $.

От решаващо значение е, че Vutrisiran увеличи здравните резултати на участниците в изпитването, които към този момент употребяват Tafamidis, конкурентно лекарство, продавано от Pfizer под марката Vyndamax, което сега е най-често срещаният вид за лекуване на пациенти с ATTR-CM. Анализатори споделиха, че ефикасността на Vutrisiran измежду тази подгрупа пациенти би била основна за оправдаването на потреблението му като терапия от първа линия.

„ Наистина има капацитет Vutrisiran да се трансформира в новия стандарт за грижа за [пациенти на ATTR-CM] “, сподели Ивон Грийнстрийт, основен изпълнителен шеф на Alnylam. „ Имаме в ръцете си опция за милиарди долари и това, което ще направи за нас, е да форсира прехода ни към превръщането ни във водеща биотехнологична компания. “

Greenstreet съпоставя позитивните данни от изпитванията с „ най-сетне постигане на върха на планината ”, откакто акциите паднаха с 8 % единствено за един ден по-рано тази година, когато вложителите дадоха отговор негативно на решението на биотехнологията да промени метода, по който прави оценка деликатно следения си късен стадий на тестване.

„ Мисля, че това е моментът, който ще се открои като инфлексна точка в историята на компанията и в действителност ще ни разреши да вземем силата на RNAi и да я насочим към толкоз доста повече неудовлетворени медицински потребности “, добави Greenstreet.

Alnylam също създава лекарство за хипертония с швейцарската фармацевтична група Roche, както и внедрява своята RNAi технология против заболяването на Алцхаймер, диабет и затлъстяване в тествания на ранен стадий.

Vutrisiran понижава риска от смъртност по всевъзможни аргументи спрямо плацебо групата с 28 % измежду пациентите, които към този момент употребяват Tafamidis като стабилизатор, и с 33 % измежду пациентите без друго лекуване.

Говорейки на събитие за вложители на JPMorgan по-рано този месец, Карлос Сантос-Галего, водещ кардиолог в нюйоркската болница Mount Sinai, сподели, че усъвършенстване от 25 % или повече измежду пациентите на двойна терапия в изпитването на Alnylam би било „ доста клинично значимо ” и го накара да предпише Вутрисиран на своите пациенти.