Експериментална генна терапия, установено, че забавя прогресията на болестта на Хънтингтън, казва компанията

Link копира!

Установено е, че пробната генна терапия забавя прогресията на заболяването на Хънтингтън в „ съществена “ фаза 1/2 изследване, съгласно основателя на медикаменти Uniqure, отбелязвайки съществена стъпка към евентуално първо генетично лекуване за положението.

Базираната в Амстердам компания разгласи в сряда, че пациентите, които са получили висока доза от своята терапия AMT-130 за заболяването на Хънтингтън, следи прогресията на заболяването постепенно със 75% след 36 месеца.

Uniqure съобщи, че възнамерява да даде своите данни за AMT-130 на Американската администрация за храни и медикаменти през първото тримесечие на 2026 година Ако лекуването бъде утвърдено от FDA, то може да започва по-късно следващата година.

„ Тези констатации ускоряват нашето разбиране, че AMT-130 има капацитет да трансформира фундаментално пейзажа на лекуването на заболяването на Хънтингтън, като в същото време дава значими доказателства, подкрепящи еднократни, прецизни генни лечения за лекуване на неврологични разстройства “, съобщи доктор Уолид Аби-Сааб, основен медицински шеф на Uniqure, съобщи в известието на сряда.

Болестта на Хънтингтън е наследствено и прогресиращо разстройство на мозъка, породено от генетична разновидност. Заболяването задейства нервните кафези в елементи от мозъка, с цел да последователно се разпада и умира, което води до неконтролирани придвижвания, прочувствени или поведенчески проблеми и загуба на знание. Заболяването е рядко. Смята се, че визира до 7 на 100 000 души, най -често от европейското родословие и наподобява по -рядко срещано измежду другите групи.

Понастоящем няма лекуване, което да може да се излекува, спре или да обърне заболяването на Хънтингтън, само че някои от признаците могат да бъдат лекувани.

Новото изследване, извършено с Университетския лицей Лондон, включва 29 души с болест на Хънтингтън, които са били лекувани или с ниски или високи дози от лечението AMT-130 и са последвани в продължение на 36 месеца.

Компанията означи, че най -често срещаните нежелани събития в изследването са свързани с хирургичната процедура и всички са позволени.

След като лечението беше приложена, откривателите изследват прогресията на болестта при участниците въз основа на оценка на скалата на двигателните, когнитивните, поведенческите и функционалните оценки, наред с други фактори. Те също по този начин мерят равнищата на лекия протеин на неврофиламент в гръбначната течност, което може да бъде сигнал за невродегенерация.

Повишените равнища на протеина са свързани с по -голяма тежест на заболяването на Хънтингтън, само че по време на проучването е имало приблизително понижение с 8,2% в цереброспиналния неврофиламентен лек протеин измежду участниците.

Обществото за заболявания на Америка на Хънтингтън остава „ внимателно “, само че има „ голяма вяра “, откакто видя новите резултати от проучването, съобщи в сряда Ейми Грей, президент и изпълнителен шеф на организацията с нестопанска цел.

„ За приблизителните 42 000 американци и техните фамилии, живеещи с заболяването на Хънтингтън, това е в действителност трансформативно развиване “, споделя в имейл Грей, който не е взел участие в проучването.

„ От десетилетия няма лечения за закъснение на прогресията на болестта - единствено лекуване за ръководство на признаците “, сподели Грей. „ Въпреки че към момента има път към утвърждение посредством FDA, тези данни ни доближават по -близо от всеки път до бъдеще, в което можем да променим хода на заболяването на Хънтингтън. “

Д -р Дейвид Рубинстейн, професор по молекулярна неврогенетика и заместител -директор на Института за медицински проучвания в Кеймбридж, назова констатациите за изпитване „ доста обещаващи “ и „ вълнуващи “.

„ Те допускат ясно закъснение на прогресията на болестта, измерено с редица принадлежности “, се споделя в изказване на Рубинсстейн, който не е взел участие в изследването, популяризирано от основания в Обединеното кралство теоретичен медиен център в сряда.

И въпреки всичко „ Изпитването в ранния стадий, за което са съобщили, включва непретенциозен брой пациенти и огромна част от контролните данни не са били от плацебо следени пациенти, а от съществуващите данни за естествената история на пациентите с заболяването на Хънтингтън “, добави той. „ Не са докладвани данни от групата с ниски дози, само че усещането от известието за пресата беше, че не се следят обилни изгоди с ниската доза (което е добре, в случай че високата доза работи и е добре поносима). “