F.D.A. За да поискате от биотехнологията да спре лечението с доставка, свързано със смъртта на пациентите

Администрацията по храните и медикаментите ще изиска от биотехнологичната компания Sarepta Therapeutics да спре всички доставки на лекуването му за смъртоносна болест на мускулите, откакто трима пациенти са умрели от чернодробната непълнота, откакто са взели продукта или сходна терапия. Evys1bk0 " > Проблемното лекуване, известно като Elevidys, е подхранвала продължаващ спор дали F.D.A. е повишен прекомерно благосклонен в одобряването на медикаменти, които са незадоволително безвредни или ефикасни. Новите чиновници в администрацията на Тръмп обаче отхвърлиха няколко нови приложения за медикаменти и стесниха потреблението на ваксини за коронавирус за опасения по отношение на „ незнайни “ странични резултати.

Elevidys, генна терапия, се ползва като еднократна интравенозна инфузия. Той е предопределен да забави прогресията на мускулната дистрофия на Дюшен, която кара мускулите да се утежняват. Заболяването постоянно убива пациенти, нормално млади мъже, преди 30-ия си рожден ден.

Elevidys, първо утвърден през 2023 година, е едно от шепа лекувания за заболяването, пристигнала през последното десетилетие, благодарение на яростен покровител от пациентите и техните фамилии. Но утвърждението на Elevidys беше спорно заради лимитираните доказателства, че изгодите му надвишават рисковете му.

On Tuesday, the company said it would halt shipments for patients with more advanced disease who use wheelchairs, a group that includes the teenagers who died and most Duchenne patients over age 12. At the time, the company planned to keep distributing the product for patients who could still Разходка.

Говорител на Sarepta не отговори на искане за коментар в петък следобяд по отношение на това дали в този момент ще спре да популяризира лекуването на всички пациенти, защото F.D.A. Планове за поискване.

Компанията съобщи в сряда, че ще добави предизвестие за бокс към Elevidys. Също по този начин през този ден Сарепта разгласи, че трети пациент, 51-годишен мъж в клинично изпитване, е умрял от чернодробна непълнота, до момента в който е взел пробна терапия, създадена е, че употребява технология, сходна на Elevidys.

f.d.A. Първо утвърди лекуването по своята ускорена стратегия за утвърждение за млади пациенти с Дюшен, които употребяват инвалидни колички. Този път е за медикаменти, които са имали сполучливо изследване, показващи промени в организма, само че не е потвърдено, че уголемяват преживяемостта или доста усъвършенстват качеството на живот.

DR. Винай Прасад, който размени д -р Маркс като шеф на отдела за генна терапия на F.D.A., от дълго време е изострен критик на решенията на организацията да утвърди лекуването. Преди доктор Прасад да се причисли към F.D.A., той цитира решенията в обява в обществените медии, отбелязвайки, че „ можете да замените Питър Маркс с кукла Bobblehead, която просто подпечатва утвърждение. “

В скорошно изявление с The New York Times, доктор Маркс защитаваше решението на решението да се откаже от Elevidys, като се почувства, че се усеща " Terrible " за младежите. „ Винаги има изгода и риск във всичко, което вършим, и поемаме прочут риск и се надяваме да се научим от това “, сподели той. Компанията съобщи, че ще направи пауза по-голямата част от работата си върху генните лечения, описвайки това като финансово стимулирано решение, само че не разкри третата гибел на пациента, която стана обществена в деня по-късно.

В понеделник Sarepta подаде регулаторна документи за осуетяване на промоциите и повдига и повдига няколко от най-хубавите изпълнителни шефове. Цената на акциите на компанията е спаднала с 36 % в петък.