FDA одобри 2 генни терапии за сърповидноклетъчна анемия
Агенцията по храните и лекарствата на САЩ в петък одобри две генни терапии за сърповидноклетъчна анемия от Vertex Pharmaceuticals VRTX.O и CRISPR Therapeutics CRSP.BN, както и от bluebird bio BLUE.O.
Сърповидно-клетъчната болест е болезнено, наследствено заболяване на кръвта, което може да бъде изтощително и да доведе до преждевременна смърт. Засяга около 100 000 души в Съединените щати, повечето от които са чернокожи.
При сърповидно-клетъчната анемия тялото произвежда дефектен, сърповиден хемоглобин, което нарушава способността на червените кръвни клетки да пренасят правилно кислород към тъканите на тялото.
Сърповидните клетки са склонни да се слепват и могат да блокират малки кръвоносни съдове, причинявайки силна болка. Освен това може да доведе до инсулти и органна недостатъчност.
Лечението на Vertex, което ще се продава под марката Casgevy, е одобрено за пациенти на възраст 12 и повече години с най-тежката форма на заболяването. Компанията каза, че има потенциала да бъде еднократно лечение.
Продуктът на Bluebird ще се продава под търговската марка Lyfgenia и също така е одобрен за лечение на пациенти на 12 и повече години.
