FDA предлага нова система за одобряване на персонализирани лекарства и терапии за редки болести
ВАШИНГТОН (AP) — Федералните здравни чиновници изложиха в понеделник предложение за стимулиране на създаването на персонализирани лекувания за пациенти с сложни за лекуване болести, в това число за редки генетични болести, които фармацевтичната промишленост от дълго време счита за нерентабилни.
Предварителните насоки на Администрацията по храните и медикаментите, в случай че бъдат приложени, ще основат нов път за самостоятелни лечения, които са тествани единствено при шепа пациенти заради провокациите на провеждането на по-големи изследвания. Съобщението на FDA категорично загатва генното редактиране, макар че чиновници на организацията споделиха, че новият метод може да се употребява и от други медикаменти и лечения.
Това е смяна, която от дълго време се търси от пациенти, бранители и откриватели, фокусирани върху редки болести, които постоянно не се вписват в бизнес модела на фармацевтичната промишленост или обичайна система за утвърждение на медикаменти на FDA.
„ Наш приоритет е да премахнем бариерите и да упражним регулаторна еластичност, с цел да насърчим научния прогрес и да предоставим повече лекове и смислени лекувания за пациенти, страдащи от редки болести “, сподели комисарят на FDA Марти Макари в известие.
Съобщението идва седмица откакто Макари сподели, че FDA ще се откаже от остарелия от десетилетия стандарт за условие на две клинични изпитвания за общоприети прегледи на медикаменти. Това беше последната от поредност промени в нормите и стандартите на FDA, доста от които не са минали през федерални процедури, обичайно употребявани за актуализиране на разпоредбите на организацията.
Висши чиновници на FDA споделиха, че последните промени, в това число пътя, препоръчан в понеделник, не съставляват нови стандарти на FDA. FDA ще приема мнения по своя план на управление в продължение на 60 дни, преди да стартира да го завърши.
През последните години университетски откриватели демонстрираха, че могат да употребяват нововъзникващи технологии, с цел да поправят самостоятелни недостатъци в генетичния код на пациента. Миналата година екип от Детската болница във Филаделфия и Университета на Пенсилвания създаде терапия, употребяваща CRISPR, носителят на Нобелова премия за редактиране на гени, за лекуване на бебе, родено с рядко заболяване, което предизвиква струпване на амоняк в кръвта.
Традиционно FDA изисква производителите на медикаменти да показват сигурността и успеваемостта на техните пробни лекувания в клинични изследвания, които съпоставят набор от пациенти, получаващи лечението, с други, приемащи фиктивно лекуване или различна намеса. Колкото повече пациенти са записани, толкоз по-силни са доказателствата.
Но за положения, които могат да обиден дребна част от хората по света, фармацевтичните компании постоянно нямат огромен тласък да влагат милиони долари, нужни за довеждане докрай на изследване и прекосяването му през процеса на утвърждение от FDA, който може да отнеме десетилетие или повече.
Пътят, разгласен в понеделник, ще сътвори типов развой за разрешаване на пробни лекувания и, което е значимо, предлага на фирмите опция за комерсиализация тях.
FDA към този момент позволява използването на пробни медикаменти под това, което се назовава „ състрадателна приложимост “, за хора без други медицински благоприятни условия. Но процесът е муден за навигиране и строго не разрешава на компании или откриватели да печелят от лекувания, които не са тествани от FDA.
Името на новия път — достоверен механизъм — е отпратка към критериите, които регулаторите на FDA ще изискват, преди да дадат зелена светлина на всевъзможни пробни лечения.
Служители на FDA споделят, че методът ще бъде непокътнат за положения, които са добре разбрани и при които има правдоподобна причина да се счита, че лечението ще работи върху главната генетична или клетъчна биология на болестта. Изследователите би трябвало също по този начин да потвърдят, че лечението сполучливо е ориентирана към генетичната или биологична особеност на пациента.
___
Департаментът по опазване на здравето и просвета на Асошиейтед прес получава поддръжка от отдела за научно обучение на медицинския институт Хауърд Хюз и фондацията Робърт Ууд Джонсън. AP е само виновен за цялото наличие.
