Американските регулатори дадоха зелена светлина за лечение на загуба на мускулна маса, струващо $3 милиона

Акциите в биотехнологичния Sarepta Therapeutics скочиха до 40 % в четвъртък, откакто американските регулатори утвърдиха настояването му за разширение на достъпа за $3,2 милиона на пациент генна терапия, която лекува рядко заболяване на мускулна загуба.

Агенцията по храните и медикаментите на Съединени американски щати в четвъртък даде зелена светлина на Sarepta Therapeutics да пусне Elevidys, нейната генна терапия за мускулна дистрофия на Дюшен, която към този момент беше налична за деца на четири и пет години, за всички пациенти на четири и повече години.

Около 15 000 деца и млади възрастни в Съединени американски щати са наранени от Дюшен, което произтича от генетичен недостатък, който кара тялото да разяжда своите лични мускулни нишки, оставяйки доста деца подвластни от инвалидна количка в ранните си тийнейджърски години и със междинна дълготрайност на живота от едвам 22 години. Състоянието визира изключително младите момчета, като едно на всеки 3500 живородени мъже е наранено.

FDA даде цялостно утвърждение на Sarepta да предлага генната терапия Elevidys на деца на четири и повече години, които към момента могат да вървят и ускорено утвърждение за пациенти на възраст четири и повече години, употребяващи инвалидна количка. От предходната година на Сарепта е позволено да предлага лекуването на мобилни пациенти на възраст сред четири и пет години посредством ускорения развой на утвърждение на FDA за революционни медикаменти, ориентирани към съществени болести.

Дъг Инграм, основен изпълнителен шеф на Сарепта, сподели за това. Financial Times, че решението на FDA е „ нещо, което фамилиите на Дюшен са чакали от доста години “, добавяйки, че това е „ голям крайъгълен камък за генната терапия като цяло “. Швейцарският производител на медикаменти Roche има световните права върху лекарството и кандидатства за сходно разширение на марката в Европа.

Акциите на Sarepta се повишиха с цели 42 % в следборсовата търговия, давайки на биотехнологията пазарна стойност от над 16 милиарда $, преди лек спад.

Преди идването на генната терапия на Sarepta, главната опция за пациентите с Дюшен беше потреблението на стероиди за закъснение на прогресията на болестта. Намирането на по-ефективни лекувания се оказа мъчно. Pfizer разгласи по-рано този месец, че личната им генна терапия Duchenne не е съумяла да усъвършенства двигателната функционалност в късен стадий на изпитване при 99 момчета на възраст сред четири и седем години.

Решението на FDA ще отвори голям евентуален пазар за Sarepta, който се чака да генерира пикови годишни доходи от $3,3 милиарда през 2027 година по отношение на $1,1 милиарда предходната година, движен от продажбите на Elevidys.

Въпреки това, Elevidys е едно от най-скъпите медикаменти в света и неговата доходност е подложена на критика.

Дейвид Ринд, основен медицински шеф на Института за клиничен и стопански обзор, авторитетна организация с нестопанска цел, която прави оценка цените на медикаментите, написа предишния месец, че идва с „ голяма цена “, макар че не дава отговор на главната последна точка, измерена посредством тест за двигателна функционалност.

Инграм от Сарепта сподели, че „ всяка цел, човек с научно мислене би осъзнал, че това лекуване носи по-добър живот на пациентите и те заслужават достъп до него ”. Elevidys съумя в други проби, в това число възстановяване на скоростта на пациентите при вървене на 10 метра.

Sarepta е една от по-големите биотехнологични акции. Като подобен, анализаторите го дефинираха като евентуална цел за придобиване заради триумфа на Elevidys. Инграм сподели, че компанията желае да бъде „ стопанин на нашата орис “, само че че „ ще бъде деликатна при положение, че нещо бъде повдигнато с нас “.