Две генни терапии за сърповидно-клетъчна анемия, одобрени в САЩ
„Сърповидно-клетъчната анемия е рядко, инвалидизиращо и животозастрашаващо заболяване на кръвта със значителни незадоволени нужди“, каза д-р Никол Вердюн от FDA в изявление, обявяващо одобренията .“„Ние сме развълнувани да напреднем в тази област, особено за хора, чийто живот е бил сериозно нарушен от болестта.“
В САЩ приблизително 100 000 души имат болестта и около една пета от тях имат тежка форма. Сърповидноклетъчната е най-разпространена сред чернокожите хора и 1 от 365 чернокожи бебета се раждат с болестта в национален мащаб. Учените смятат, че това, че е носител на сърповидноклетъчната черта, помага за предпазване от тежка форма на малария, така че болестта се среща по-често при предразположени към комари региони като Африка или при хора, чиито предци са живели на тези места.
Болестта засяга хемоглобина, протеина в червените кръвни клетки, който пренася кислород. Генетична мутация кара клетките да станат сърповидни или сърповидни, което може да блокира притока на кръв, причинявайки мъчителна болка, увреждане на органи, инсулт и други проблеми.
Настоящите лечения включват лекарства и кръвопреливане. Единственото постоянно решение е трансплантация на костен мозък, която трябва да дойде от близък донор без заболяване и носи риск от отхвърляне.
Лечението с Vertex наскоро беше разрешено във Великобритания и Бахрейн и е в процес на преразглеждане на други места .
____
Отделът по здравеопазване и наука на Асошиейтед прес получава подкрепа от Научната и образователна медийна група на Медицинския институт Хауърд Хюз. AP е единствено отговорен за цялото съдържание.
