F.D.A. Отлага действието по внимателно наблюдаваното лекарство за Алцхаймер
Администрацията по храните и лекарствата реши да отложи действията по внимателно наблюдаваното лекарство за Алцхаймер, донанемаб, което се очакваше да одобри агенцията този месец . F.D.A. вместо това ще изисква донанемаб да бъде подложен на проверка на група от независими експерти, заяви в петък производителят на лекарството Eli Lilly and Company.
„F.D.A. информира Lilly, че иска да разбере допълнително темите, свързани с оценката на безопасността и ефикасността на донанемаб, включително резултатите за безопасност при пациенти, лекувани с донанемаб, и последиците за ефикасността на уникалния дизайн на изпитването“, се казва в изявление на компанията.
Решението вероятно ще изненада много експерти по Алцхаймер, лекари и пациенти, които са очаквали лекарството скоро да бъде на пазара. Ходът на F.D.A. беше стряскащ за компанията, която планираше агенцията да даде зелена светлина на лекарството през първото тримесечие на тази година.
„Не очаквахме това“, каза в интервю Ан Уайт, изпълнителен вицепрезидент на Lilly и президент на отдела за невронауки. Тя каза, че докато F.D.A. често призовава такива независими консултативни комитети, когато има въпроси относно лекарствата, беше необичайно да се прави това „в края на цикъла на преглед и след датата на действие, която F.DA. ни даде.”
Leqembi, направено от Eisai и Biogen. Инфузия, прилагана на всеки две седмици, Leqembi може умерено да забави когнитивния спад в ранните стадии на болестта на Алцхаймер.беше спорен, защото имаше слаби доказателства; Biogen, производителят на лекарството, наскоро го изостави.)Очакваше се донанемаб лесно да спечели одобрението, тъй като данните показват, че лекарството може също умерено да забави когнитивния спад при хора с леки симптоми и рисковете за безопасността са подобни на тези при Leqembi. Тъй като дизайнът на изпитването на donanemab беше различен от този на Leqembi и включваше някои пациенти с по-сложни медицински проблеми, изпитванията на двете лекарства не могат да бъдат директно сравнени.
Изпитването на Donanemab имаше два необичайни аспекта, които F.D.A. посочи, че ще поиска от консултативния комитет да направи оценка, каза д-р Джон Симс, медицински директор на Lilly и ръководител на клиничните изпитвания на донанемаб.
Една характеристика ще бъде особено привлекателен за пациентите: Участниците в проучването спряха да приемат донанемаб, след като амилоидните им плаки бяха изчистени до определено ниво - около година за половината от участниците, които започнаха с донанемаб - и техният когнитивен спад продължи да се забавя. Учените от Lilly са изчислили, че ще са необходими близо четири години, преди нивата на амилоид отново да надхвърлят прага.
Dr. Симс каза, че вярва, че F.D.A. исках да разбера повече за спирането на лечението, защото „то е много уникално“ и регулаторите може да искат да проучат дали други антиамилоидни лекарства могат да бъдат спрени в определен момент.
г-жа Уайт каза, че сред лекарите и пациентите „има много ентусиазъм за тази концепция, че след като изчистите целта, която преследвате, че не е необходимо да подлагате пациентите на допълнителни вливания и посещения.“
Другата необичайна характеристика на изпитанието включва друг протеин, тау, който образува заплитания в мозъка след натрупване на амилоид. По-високите нива на тау са по-тясно свързани с проблеми с паметта и мисленето.
Изпитването с донанемаб раздели участниците на групи с високи нива на тау и междинни нива на тау. Хората с междинни нива на тау са имали по-голямо забавяне на когнитивния спад - в подкрепа на широко разпространената теория, че лечението на пациенти възможно най-рано в болестния процес осигурява по-добър шанс за забавяне на симптомите.
д-р Симс каза, че измерването на тау е „информативно, но не е необходимо за започване на терапия за пациенти и имахме лечебни ефекти в целия спектър на тау“. Той каза, че F.D.A. не са посочили „спецификата на това, за което искат да говорят“, включващо тау, просто че това е тема, която консултативният комитет ще разгледа.
г-жа. Уайт каза: „Има някои хора тук в Lilly, които работят върху това от 35 години и можете да си представите, че това със сигурност е било разочарование за тях да не предоставят това на пациентите точно сега.“ Но тя каза, че компанията е уверена в своите данни и ще прекара следващите няколко месеца в обмисляне на „допълнителни анализи, които можем да направим, за да отговорим на всички въпроси, които някой може да ни зададе“.
