Лекарството за Алцхаймер Leqembi не успява да достигне статута на хитов при колебливо разпространение в САЩ

На всеки две седмици пенсионираната собственичка на бизнес Каролин Дейвис кара повече от 300 благи от вкъщи си в Пенсакола Бийч във Флорида до болница в Атланта, Джорджия, за един час- дълго вливане на ново лекарство, което дава обещание да забави прогресията на заболяването на Алцхаймер.

След четири години, измъчвани от остра загуба наизуст след слагането на диагнозата, Дейвис приписва Leqembi — което предходната година стана първото изцяло утвърдено лекуване в Съединени американски щати за Алцхаймер, най-често срещаният вид деменция — с възобновяване на чувството за нормалност.

„ Забравях и най-малките ежедневни неща: слагах яйца да се варят, забравях. Документите бяха подредени на четири фута височина на бюрото ми, ” сподели Дейвис, на 74. От началото на двуседмичните инфузии предишния ноември, когнитивните й резултати са се подобрили с 20 %.

Leqembi, създаден взаимно от японската Eisai и US- учредена на Biogen, откакто стотици други лекувания на Алцхаймер се провалиха в клинични изпитвания, усъвършенства живота на Дейвис и хиляди други американци. Но внедряването на лекарството се забавя.

Eisai, който е водещ при стартирането на Leqembi, си сложи за цел да включи 10 000 пациенти в Съединени американски щати в лечението до края на март. Вместо това, единствено към 5600 пациенти са били утвърдени за лекуване до началото на април, съгласно указател от Центровете за медицински услуги и медицински услуги, споделен с Financial Times.

Комбинация от тежко повдигане, належащо за осъществяване на лекуването, високи разноски и опасения по отношение на неговата резултатност и странични резултати значи, че Leqembi не дава отговор на упованията, съгласно 10 основани в Съединени американски щати лекари, интервюирани от FT.

„ Няма ясни клинични доказателства, каквито желаеха лекарите, продуктите не стопират заболяването, както желаеха пациентите, те в никакъв случай няма да бъдат толкоз огромен блокбастър, колкото промишлеността искаше и не „ Не е наложително да спестявате пари за Medicare [федералната здравноосигурителна схема] “, сподели Робърт Пржибелски, гериатър в UW Health в Медисън, Уисконсин, където към 25 пациенти са били лекувани с лекарството.

За приемане 38 инфузии през 18-месечния курс, всеки пациент първо се нуждае от PET сканиране на мозъка и постоянни MRI сканирания, с цел да се ревизира за отичане: нездравословни странични резултати, които засягат един на всеки пет пациенти.

Но Medicare отхвърли да покрие скъпите сканирания за 30,8 милиона над 65 години по схемата, до момента в който някои невролози избраха да не предписват лекарството, наблягайки рисковете и скромната резултатност.

Leqembi, на цена от $26 500 на година, беше първото лекарство с предизвестие за черна кутия - най-строгото означение за вероятни странични резултати - получило цялостно утвърждение от Американската администрация по храните и медикаментите от две десетилетия.

Подчертавайки продължаващата нерешителност от страна на регулаторите, организацията предишния месец забави решението за утвърждение на донанемаб, лекарството за Алцхаймер на Eli Lilly. Клиничните изпитвания откриха, че лекарството, което изисква ежемесечни инфузии за премахване на амилоид-бета протеините от мозъците на пациентите, има даже по-висока периодичност на отичане на мозъка.

Консултативен комитет на FDA от външни специалисти ще се произнесе по лекарството през идващите месеци.

В последна сметка ще бъде малцинство от невролози, които предписват тези медикаменти “, сподели Ранджан Дуара, невролог в Медицинския център Маунт Синай в Маями, Флорида, който е предписал Leqembi.

Въпреки това анализаторите предвидиха огромни продажби за двете медикаменти поради 7 милиона американци и повече от 50 милиона души по света, страдащи от Алцхаймер. До 2030 година Leqembi и donanemab се чака да генерират надлежно 2,2 милиарда и 5,5 милиарда $ годишно, съгласно данни на Bloomberg.

Неправилното ускорено утвърждение за Aduhelm, лекуване на Алцхаймер, стартирано от Biogen и Eisai през 2021 година, накара лекарите и пациентите да бъдат изключително внимателни във връзка с страничните резултати, сподели Дуара.

„ Това беше един от най-епичните епизоди в историята на фармацевтиката: получихте ускорено утвърждение на артикул, който не е минал фаза 3 на изпитване. Беше необикновено “, сподели Алиша Алаймо, началник на отдела за Северна Америка на Biogen.

Biogen спря лекарството през януари, поставяйки завършек на сага, която провокира рецензии от две комисии на Конгреса и докара до оставки от трима самостоятелни специалисти от панел на FDA.

Alaimo сподели: „ Но в случай че погледнете Leqembi, то е изцяло друго, имаме доста чисти, доста мощни данни. “

Leqembi забави когнитивния спад с 27 % спрямо плацебо групата във фаза 3 изпитване. Донанемабът на Eli Lilly забави когнитивния спад с 35 %, въпреки и с по-висока периодичност на отичане на мозъка, известно като свързани с амилоид образни аномалии (Aria). Eli Lilly сътвори собствен личен тест за когнитивност, с цел да мери триумфа на своето тестване.

Загрижеността по отношение на спомагателен обзор на донанемаб от FDA може да даде късмет на Eisai да завоюва по-голям пазарен дял. Алекс Скот, изпълнителен вицепрезидент за честността в Eisai, сподели, че данните от изпитването на Eli Lilly допускат, че донанемаб „ стопира да работи “ след 18 месеца.

Въпреки това, изпълнителният вицепрезидент на Eli Lilly Ан Уайт сподели, че секторът е почнал да „ прегръща концепцията [че] откакто изчистите задачата [намаляване на амилоида], би трябвало да спрете дозирането “, само че FDA е „ борят се “ с това по какъв начин да етикетират лекарството. „ Ще излезем още по-силни “ след прегледа на FDA, добави тя.

Някои лекари считат, че е имало несъразмерна нерешителност във връзка с новите медикаменти за Алцхаймер. Брайън Костел, невролог в First Choice Neurology в Бока Ратън, Флорида, и е един от най-продуктивните предписвачи на Leqembi, сподели, че не схваща за какво FDA „ натиска спирачките “ на донанемаб, защото „ данните наподобяват добре “.

Въпреки това, нововъведенията за облекчение на логистичната тежест, нужна за администриране на медикаментите, към момента са надалеч.

По-рано този месец Biogen и Eisai забавиха подаването на регулаторно заявление за седмична подкожна инжекционна версия на Leqembi, откакто FDA изиска три месеца спомагателни данни за имунния отговор. Кръвен тест за разкриване на амилоидни бета фрагменти, премахвайки нуждата от PET сканиране на стойност $5000, е разполагаем в комерсиалната мрежа, само че не се употребява необятно.

„ Дори в център за експертно лекуване като нашия, това изисква тежко повдигане във връзка с запаси и сливане на болничната система за използване на тези медикаменти “, сподели проф. Гил Рабиновичи, невролог в Сан Франциско UCSF Memory and Център за стареене, който изигра роля в процеса Leqembi.

Някои лекари споделиха, че потенциалът на инфузионния център е проблем, само че доста други споделиха, че приемането на PET сканиране от частни проекти Medicare Advantage е още по-голям проблем.

„ Най-голямата преграда са застрахователните компании “, сподели Лорънс Хониг, невролог в медицинския център на Колумбийския университет Ървинг в Ню Йорк.

Пжибелски от UW Health сподели, че към половината му пациенти в началото са били отказани от проектите на Medicare Advantage за покритие на PET сканиране, добавяйки, че „ нормално включва дълъг телефонен диалог “, с цел да бъдат утвърдени сканиранията.

Проблемите с стартирането в Съединени американски щати може да бледнеят в съпоставяне със страните, които скоро биха могли да одобрят лекарството, като Обединеното кралство, Дания и Белгия, където процесът може да бъде възпрепятстван от неналичието на скенери за ЯМР и радиолози в страната - ръководи здравни системи.

„ Ползите [от Leqembi] са скромни, а рисковете са добре документирани “, сподели Мадхав Тамбисети, старши откривател в Националния институт по стареене на Съединени американски щати. „ Всички очи ще бъдат ориентирани към това, което вършат финансираните от страната системи като Обединеното кралство, до момента в който ревизират изчислението на риска и изгодата. “