Мозъчните органоиди са насочени към рядко неврологично заболяване

Учените са създали евентуална терапия за рядко неврологично заболяване, употребявайки мозъчна тъкан, получена от човешки стволови кафези, което поражда очаквания, че по този начин наречената органоидна технология може да се насочи към други нелечими положения.

Изследователи от Станфордския университет трансформираха резултата на ген, с цел да го спрат да предизвиква синдрома на Тимъти, чиито признаци включват животозастрашаващи сърдечни недостатъци, аутизъм и епилепсия.

Резултатите дават обещание да подтикват дългогодишните старания за намиране лекуване на други инвалидизиращи мозъчни положения като епилепсия и шизофрения.

„ Това е нова парадигма за това по какъв начин да разберем тези положения и да разработим медикаменти “, сподели Sergiu Pașca, началник на плана и професор по психиатрия и поведенчески науки в Станфорд. „ Това отваря опцията за тестване на други разстройства по доста сходен метод. “

Изследователите са трансплантирали по този начин наречените мозъчни органоиди, получени от стволови кафези на страдащи от синдром на Тимъти, в мозъците на млади плъхове, съгласно резултатите, оповестени в Nature в сряда. С узряването на гризачите органоидите порастват и се интегрират в мозъците им.

След това учените се насочиха към действието на ген, прочут като CACNA1C, който предизвиква разновидност, съществена за синдрома на Тимъти. Генът кодира протеиновите градивни детайли на канал, през който калциевите железни йони протичат вътре в нервните кафези. Чрез въвеждане на къси влакна от нуклеинови киселини, откривателите сполучливо манипулират CACNA1C, с цел да произведат форма на калциевия канал, свободен от разновидността.

Сега откривателите се стремят да наемат страдащи от синдрома на Тимъти за тестване на претендента за терапия, сподели Пашка. Състоянието се счита за доста рядко положение, като единствено няколко десетки случая са докладвани по целия свят.

Технологията за мозъчни органоиди е мощна, тъй като е триизмерна и разрешава на биологичните кафези да взаимодействат със заобикалящата ги среда в живите организми. Техниката предлага по-добра визуализация на мозъчните структури, в сравнение с 2D модели, които нямат сензорен вход — основен фактор за образованието на мозъка.

Последното изследване на Nature беше „ страхотна проява на силата на органоидите освен за моделиране на човешки болести, само че даже и за създаване на ефикасни лечения “, сподели професор Маделин Ланкастър, водещ откривател в региона на органоидите.

p>

„ Тъй като органоидите могат да бъдат направени от човешки кафези, те могат да моделират аспекти на човешката биология, които не могат да бъдат уловени при проби върху животни “, сподели Ланкастър, началник на групата в Лабораторията по молекулярна биология към Съвета за медицински проучвания на Обединеното кралство, който не беше участващи в проучването. „ Следователно те оферират спомагателен метод към съществуващите принадлежности и обезпечават убеденост, че дадена терапия ... ще работи в човешкия подтекст. “

Проучването на Nature евентуално ще бъде първото от многото, които употребяват органоиди за генериране на по-прецизни медикаменти, добави Ланкастър, който през 2011 година сътвори първия в света мозъчен органоид.

С клинични изпитвания на евентуални лекувания за положения на нервната система, страдащи от висок % на крах, органоидите могат да играят изключително значима роля в откриването на медикаменти. Те биха могли да предложат форма на подбиране, с цел да подсигуряват, че единствено най-хубавите претенденти отиват напред за проби при хора.

„ Разработването на модели, които могат по-добре да възпроизвеждат човешки болести и тъкмо да предскажат човешките реакции, дава обещание да усъвършенства резултатите от стратегии за създаване на медикаменти “, сподели Силвия Веласко, доцент по невробиология на развиването в австралийския Мърдок детски проучвателен институт, в коментар, оповестен също в Nature.

„ Както демонстрира актуалното изследване, моделите, основани на стволови кафези, са доста подобаващи за валидиране на целеви медикаменти и за скрининг и усъвършенстване на претенденти за медикаменти. “